Véralvadásgátló fehérjét célzó terápia hemophiliában
Új típusú profilaxist engedélyeztek a véralvadási faktor gátló hiánya miatti hemofíliában.
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a Hympavzi (marstacimab, Pfizer) rutin profilaxisként a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére 12 éves vagy idősebb betegeknél, akik VIII-as faktor gátló hiánya miatti hemofília A-ban vagy IX-es faktor gátló hiánya miatti hemofília B-ben szenvednek.
A hetente egyszer adandó szubkután injekció a szöveti faktor útvonal gátló (TFPI, tissue factor pathway inhibitor) nevű véralvadásgátló fehérjét célozza. Hatására a vérben csökken a TFPI mennyisége és aktivitása, melynek következtében nő a véralvadást elősegítő enzim, a trombin mennyisége a vérkeringésben.
„A Hympavzi új kezelési lehetőséget biztosít a hemofíliás betegek számára. Ez az az első olyan terápia, amely a véralvadási folyamatban szerepet játszó fehérjét célozza meg” - mondta Dr. Ann Farrell, az FDA Nem Rosszindulatú Hematológiai Betegségek osztályának igazgatója az ügynökség sajtóközleményében.
A Hympavzi az első nem faktoros, hetente egyszeri kezelés a hemofília B kezelésére az Egyesült Államokban. A hemofília A kezelésére már forgalaomban lévő emicizumab (Hemlibra, Genentech) egy más mechanizmussal működő szubkután injekció.
A mostani engedélyezés alapja a nyílt BASIS vizsgálat volt, amelyet 116, VIII-as vagy IX-es faktor gátlóval nem rendelkező, súlyos A vagy B hemofíliában szenvedő férfi és fiú bevonásával végeztek. A vizsgálat első 6 hónapja alatt a betegek standard kezelést kaptak alvadási faktorpótlással, vagy igény szerint (33 beteg), vagy profilaktikusan (83 beteg). Ezután a betegeket egy éven át Hympavzi profilaxisra állították át.
Az első 6 hónap során igény szerinti standard kezelésben részesülő betegek körében az éves szintű vérzési arány 38 epizód volt. Ez az arány a Hympavzi-kezelés során 3,2 epizódra csökkent. Az első 6 hónap alatt profilaktikus standard kezelésben részesülő betegek körében a becsült évesített vérzési ráta 7,85 epizód volt, amely aztán a Hympavzi profilaxis egy éve alatt 5,08-ra csökkent, közölte az FDA.
Az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók, fejfájás és viszketés voltak a marstacimab leggyakoribb mellékhatásai, amelyek a betegek legalább 3%-ánál fordultak elő. A címkézés figyelmeztet a keringő vérrögök, a túlérzékenység és az embrionális és magzati toxicitás lehetőségére. A marstacimabot előretöltött fecskendőkben hozzák forgalomba.
A marstacimab a Pfizer második olyan szere, amelyet idén hemofília kezelésére engedélyezett az FDA. Az ügynökség áprilisban hagyta jóvá a vállalat fidanacogene elaparvovec (Beqvez) nevű hemofília B génterápiáját.
A Pfizer sajtóközleményében megjegyezte, hogy a BASIS vizsgálat egy másik ágának eredményei az alvadási faktor gátlóval kezelt betegeknél 2025-ben várhatóak.
Forrás:
FDA, Pfizer sajtóközlemény
