Heti egyszeri injekció a hemofília A kezelésére
Az FDA engedélyezte az efanezoktokog alfát tartós VIII-as faktor helyettesítő terápiaként a hemofília A típusában szenvedő felnőttek és gyermekek számára.
A hetente egyszeradandó efanezoktokog alfa (Altuviiio) rutin profilaxisra és igény szerinti kezelésre javallott a vérzéses epizódok megfékezésére, valamint a műtét során fellépő vérzés szabályozására (perioperatív kezelés). A gyártó Sanofi szerint ez az első és egyetlen hemofília A kezelés, amely a hét nagy részében normálistól a normálishoz közeli (több mint 40%-os) faktoraktivitási szintet biztosít heti egyszeri adagolással, és jelentősen csökkenti a vérzést a korábbi VIII-as faktor profilaxisokhoz képest.
Az XTEND-1 kísérlet eredményeit a közelmúltban tették közzé online a The New England Journal of Medicine -ben.
A fázis 3. XTEND-1 vizsgálatot 12 éves vagy annál idősebb, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő betegek bevonásával végezték. Az A csoportban a betegei hetente egyszer kaptak profilaktikus alfa-efanezoktokogot (50 NE/ttkg) 52 héten keresztül. A B csoport betegeinek 26 héten át igény szerint adták az alfa-efanezoktokogot, majd az ezt követő 26 héten keresztül hetente egyszeri profilaxist kaptak az alfa-efanezoktokoggal. Az elsődleges végpont az átlagos éves vérzési arány volt az A csoportban; a kulcsfontosságú másodlagos végpont a betegnél 1 éven belül jelentkezett vérzések aránya a profilaxis során a VIII. faktor profilaxis előtti éves vérzéshez képest. További végpontok közé tartozott a vérzéses epizódok kezelése, a biztonság, a farmakokinetika, valamint a fizikai egészség, a fájdalom és az ízületi egészség változásai.
Az A csoportban (133 beteg) a medián éves vérzési arány 0 volt (interkvartilis tartomány, 0-1,04), és a becsült átlagos éves vérzési arány 0,71 (95%-os konfidencia intervallum [CI], 0,52-0,97). Az átlagos éves vérzési arány 2,96-ról (95% CI, 2,00-4,37) 0,69-re (95% CI, 0,43-1,11) csökkent, ez tehát jobbnak bizonyult, mint a vizsgálat előtti más VIII-as faktor profilaxis esetén tapasztalt (P<0,001). A B csoportba összesen 26 beteget vontak be. A teljes populációban szinte minden vérzéses epizód (97%) megszűnt egyetlen alfa-efanezoktokog injekcióval. Az alfa-efanezoktokoggal végzett heti profilaxis a hét nagy részében több mint 40 NE/dl VIII-as faktor aktivitást eredményezett, a 7. napon pedig ez 15 NE/dl volt. Az efanezoktokog alfa-profilaxis 52 hétig (A csoport) javította a fizikai egészséget (P<0,001), csökkentette a fájdalom intenzitását (P=0. 03), és javította az ízületek állapotát (P=0,01). A teljes vizsgálati populációban az alfa-efanezoktokog elfogadható mellékhatásprofillal rendelkezett, és nem mutatták ki a VIII-as faktor inhibitorainak kialakulását. Az alfa-efanezoktokog hatékonysága, biztonságossága és farmakokinetikája a korábban kezelt súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek vérzéses epizódjainak megelőzésében és kezelésében nem tisztázott.
Az eredmények azt mutatják, hogy súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél a VIII-as faktor terápiájára alkalmas alfa-efanezoktokog egyetlen injekciója megoldotta a teljes betegpopulációban szinte az összes vérzéses epizódot (97%), és a heti profilaxis a VIII-as faktor átlagos aktivitását a hét nagy részében a normál vagy a normálishoz közeli tartományban (> 40 NE/dl) tartotta, ami igen jelentős eredmény annak fényében, hogy az eddig rendelkezésre álló VIII-as faktor terápiákat gyakran kell alkalmazni.
A Sanofi az Altuviiiot várhatóan 2023 áprilisában hozza lesz forgalomba. A vállalat azt is közölte, hogy a terméket az Eloctate termékkel (antihemofil faktor [rekombináns], Fc fúziós fehérje) történő profilaxis éves költségével egyező áron fogja árazni.
Forrás:
https://www.medscape.com/viewarticle/988712?src=
