Ismét egy hemophilia A ellenes szer
Az új rekombináns humán VIII-as faktot valamennyi beteg számára adható, a betegség súlyosságától függetlenül.
Az Európai Bizottság (EB) megadta a forgalomba hozatali engedélyt az Altuvoct (efanesoctocog alfa, Sobi) számára a vérzések kezelésére és megelőzésére, valamint perioperatív profilaxisra az A hemofíliában minden korcsoportban és a betegség minden súlyossági fokán. Az Európai Bizottság jóváhagyta az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ajánlását is, amely támogatja az Altuvoct ritka betegségek gyógyszere címének megtartását, és 10 éves piaci kizárólagossági időszakot biztosít.
A hemofília egy ritka genetikai állapot, amelynek során a szervezet VIII-as véralvadási fehérjét, a VIII-as faktort a szükségesnél kisebb mértékben termeli, vagy a VIII-as faktor nem tölti be funkcióját, ezért a beteg erei a sérülések után nem tudnak a szokásos módon gyógyulni. A tünetek intenzitása a VIII-as faktor szintjétől és aktivitásától függően az enyhétől a súlyosig terjed, a könnyű véraláfutástól az enyhe sérülést követő nem megfelelő véralvadásig. A betegség az EU-ban 10 000 emberből körülbelül 0,7-et érint.
Az Altuvoct hatóanyaga az efanesoctocog alfa, egy rekombináns humán VIII-as faktor, amely a VIII-as faktort helyettesíti a sikeres véralvadás érdekében.
Az EK forgalomba hozatali engedélye az efanesoctocog alfa hatékonyságát és biztonságosságát felnőttek és serdülők, valamint súlyos A hemofíliában szenvedő gyermekek esetében értékelő 3. fázisú vizsgálatok eredményei nyomán született. A vizsgálatok során a heti egyszeri 50 NE/kg-os profilaxis minden korcsoportban jelentős vérzésvédelmet biztosított, a betegek 80-88%-a mentes volt a spontán vérzéstől. Megállapították továbbá, hogy a kezelés a hét nagy részében 40 IU/dl feletti átlagos VIII-as faktoraktivitást biztosított. A 40%-os vagy annál magasabb VIII. faktor aktivitási szintek nem tekinthetők hemofilnek. Az aktivitási szint a hét végére és a következő adagolás előtt elérte a 15 IU/dl-es mélypontot; ami az enyhe hemofília tartományába esik.
A betegek a kezelés megkezdése után egy évvel javulásról számoltak be az ízületi egészség, a fizikai egészség, a fájdalom és az általános életminőség tekintetében. Az efanesoctocog alfa gyakori mellékhatásai a fejfájás, hányás, ekcéma, bőrkiütés, csalánkiütés, ízületi fájdalom, végtagfájdalom, hátfájás és pirexia.
A gyógyszert a hemofília kezelésében jártas orvos felügyelete mellett kell alkalmazni igény szerint és a műtéti beavatkozások során, 250 NE, 500 NE, 750 NE, 1000 NE, 2000 NE, 3000 NE és 4000 NE por és oldószer formájában lesz kapható injekcióhoz való oldáshoz.
Az Altuvoct alkalmazására vonatkozó részletes ajánlásokat a termékjellemzők összefoglalója tartalmazza majd, amelyet az európai nyilvános értékelő jelentésben az Európai Unió valamennyi hivatalos nyelvén közzétesznek.
Translated with DeepL.com (free version)
Europe OKs Marketing of Hemophilia A Drug
Annie Lennon
June 21, 2024
Add to Email Alerts
