A CRISPR/Cas12a eljárással végzett génszerkesztés a betegek döntő többségénél sikeresnek bizonyult a RUBY klinikai vizsgálatban.

Transzfúziódependens, alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindró­mában (MDS) az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) hatékonysága korlá­tozott. Korábban a COMMANDS vizsgálat igazolta, hogy a luspatercepttel nagyobb arányban lehet elérni legalább 12 hetes transzfúziómentességet ebben a betegcsoportban, mint az epoetin alfával. A vizsgálat hosszabb távú elemzése alátámasztotta, hogy a terápiás válasz tartós és a vizsgált alcsoportokban is fennáll, így transzfúziódependens, ESA-naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-ben a luspatercept lehet a választandó kezelés.

Cél: A vizsgálat célja annak meghatározása volt, hogy mely klinikopatológiai és molekuláris tényezők befolyásolják az immunellenőrzőpont-gátló kezelések hatékonyságát uro­teliális karcinómában (UC).

Módszerek: Több mint 200, pembrolizumabbal vagy atezoli­zumabbal kezelt, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus UC-s beteg klinikai adatait elemeztük. Száz daganatszöveten NanoString-alapú génexpressziós vizsgálatot végeztünk, valamint meghatároztuk a szérum szolubilis PD-L1-szint­jeit. Klinikai és molekuláris adatok integrálásával prediktív modellt hoztunk létre.

Eredmények: Az objektív válaszarány (ORR) és a teljes túl­élés (OS) összhangban volt a klinikai vizsgálatok adataival. A kedvezőtlen ECOG-státusz, a metasztázisok jelenléte, az alacsony hemoglobinszint és a Bellmunt-rizikófaktorok rövidebb túléléssel társultak. Több, túléléssel és terápiás vá­lasszal összefüggő gént azonosítottunk; közülük a PSMB10 prognosztikus és prediktív jelentőségét független kohorsz is megerősítette. A neuronális és a TCGA-luminális infiltrált altípusok mutatták a legjobb immunterápiás választ. A magas szolubilis PD-L1-szint rosszabb OS-sel társult.

Következtetések: A klinikai és molekuláris tényezők integ­rálásával létrehozott modell hatékonyan jelezte előre az immunterápia alatti túlélést UC-ben. Eredményeink alátá­masztják, hogy a hagyományos klinikai paraméterek mellett a génexpressziós jellemzők is fontos szerepet játszhatnak a betegek prognózisának és terápiás válaszának előrejelzé­sében.

Magy Onkol 70:85-87, 2026

A közeli infravörös spektroszkópia segítségével olyan új paraméterek figyelhetők meg, amelyek időben figyelmeztetnek a veszélyre.

A cukorbetegek glikált hemoglobinszintje és a hiperglikémiás epizódjainak száma is javulást mutatott a standard módszerekhez képest.

A roxadustat már hazánkban is elérhető HIF-PHI készítmény, amely bár hatékony és biztonságos alternatív terápia a dializált betegek anémiájának kezelésére, de fokozott felügyelet alatt álló készítmény. Alkalmazásakor különös figyelmet érdemel a pontos indikáció, amely kulcsfontosságú a le­hetséges mellékhatások elkerülése érdekében.

Az FDA jóváhagyta a datopotamab deruxtecant bizonyos nem reszekálható vagy metasztatikus HR+, HER2- emlőrákban szenvedő betegek kezelésére.

A hematológiai sürgősségi állapotok veleszületett vagy szerzett, jellemzően vérzéses vagy véralvadási zavarok, amelyek jelentkezhetnek spontán vér­zéssel, sárgasággal, petechiákkal vagy purpurával. A jelentős morbiditás vagy mortalitás elkerülése érdekében sürgős kezelést igényelnek. A kezdeti kivizsgálásnak tartalmaznia kell a teljes vérkép értékelését.

A daganatos betegeknél előforduló vénás események kialakulásának rizi­kója magasabb a nem daganatos betegekhez képest. Alábbi írásunkban célunk összefoglalni az említett betegcsoportnál a vénás tromboembólia főbb rizikófaktorait, patomechanizmusát, a megelőzés módszereit, a diag­nosztikai, illetve kezelési lehetőségeket.

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinibterápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2-szelektív inhibitor fedratinib hatékony­ságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfo­gat-csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a me­diánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat to­vábbi elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind a tünetek enyhítése terén.