A fedratinib egy szekektív JAK2-gátló, mely magasabb kockázatú mielofibrózisban törzskönyvi előírással bír, de egyes klinikai vizsgálatok alapján másodvonalban, ruxolitinib kezelést követően is hatékony opció lehet. Az alábbi tanulmányban valós környezetben értékelték a korábban ruxolitinibbel kezelt primer mielofibrózisos betegek tulajdonságait és az ezt követően alkalmazott fedratinib terápia túlélésre kifejtett hatását. Eredményeik alapján a betegek össztúlélése fedratinib kezelés mellett kedvezőbbnek bizonyult, mint annak hiányában.

A mielofibrózis kezelése ruxolitinib terápiát követően komoly kihívást jelent. A FREEDOM2 vizsgálatban a fedratinib hatékonyságát és biztonságosságát értékelték a legjobb elérhető kezeléssel szemben korábban ruxolitinibbel kezelt mielofibrózisban. A vizsgálat eredményei alapján a fedratinib mind a lépméret csökkentést, mind pedig a tünetek enyhítését tekintve előnyösebb a legjobb elérhető kezelésnél, biztonságossági profilja pedig megfelel a korábbi vizsgálatok eredményeinek, így ígéretes másodvonalbeli JAK-gátló lehet mielofibrózisban.

The Lancet Haematology, 2024. október

A hematológiai sürgősségi állapotok veleszületett vagy szerzett, jellemzően vérzéses vagy véralvadási zavarok, amelyek jelentkezhetnek spontán vér­zéssel, sárgasággal, petechiákkal vagy purpurával. A jelentős morbiditás vagy mortalitás elkerülése érdekében sürgős kezelést igényelnek. A kezdeti kivizsgálásnak tartalmaznia kell a teljes vérkép értékelését.

A TRuE-V1 és TRuE-V2 vizsgálatokban a betegek 50%-a mutatott legalább 75%-os javulást az arcbőrt érintő vitiligo kezelése során.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a sarlósejtes anémia kezelésére szolgáló Oxbryta (voxelotor) készítményt.

A polycythaemia vera (PV) a három őssejt eredetű mieloid malignus be­tegség egyike. Jellemzője az erythrocytosis, melyet leukocytosis és thrombocytosis is kísérhet. Artériás és vénás vérrögök képződhetnek, a kórkép leukaemiába vagy myelofibrosisba mehet át. A Janus-kináz-2 genetikai mutációja majdnem mindig kimutatható. 

Mielofibrózis indikációban a fázis III PERSIST-2 vizsgálat eredményei alapján az FDA elsőbbségi felülvizsgálat keretében fogja vizsgálni a gyógyszerjelölti státuszba vett pacritinib hatóanyagot.

A polycythaemia vera diagnosztikája és terápiája 2016 óta folyamatosan változik, és sok tekintetben átíródik. A közlemény röviden áttekinti a kli­nikai gyakorlat szempontjából fontos diagnosztikus lépéseket, kiemelten a prognosztikai szempontok alapján. 

Az emberi genomot a mindennapokban számos DNS-károsító hatás éri. A károsító ágensek a DNS-t sokféleképpen tudják módosítani. A DNS-repair mechanizmusok feladata ezeknek a lézióknak a kijavítása és a humán ge­nom épségének megőrzése. Akár örökletes, akár környezeti tényezők okoz­ta meghibásodásuk számos betegséghez vezethet.