Az EMA nem engedélyezte a masitinib forgalomba hozatalát amyotrophias lateralsclerosisra és nem újította meg az ataluren feltételes forgalomba hozatali engedélyét a Duchenne-izomdisztrófia kezelésére.

A gasztrointesztinális tünetekkel rendelkező COVID-19-es kórházi betegek kilátásai rosszabbak, mint azoké, akiknek nincsenek gyomor-bélrendszeri panaszaik.

FDA engedélyt kapott az Onpattro tökéletesített változata a vutriszirán hatóanyagú Amvuttra a transztiretin-mediált amiloidózis (hATTR) kezelésére.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) törzskönyvezte a mavacamtent (Camzyos, Bristol Myers Squibb) a NYHA (New York Heart Association) II-es és III-as osztályba sorolt obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában (oHCM-ben) szenvedő felnőtt betegek funkcionális kapacitásának javítására és tüneteik enyhítésére.

Egy tanulmányban közel 10.000 amerikai felnőtt csaknem 23 éves követése során megállapították, hogy a hosszabb cukorbetegséghez a (váratlan) szívelégtelenség magasabb kockázata társul.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2021 márciusában az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.

A fázis III HELIOS-A vizsgálatban az Alnylam vutriszirán hatóanyagú készítménye hatásosnak bizonyult a transztiretin-mediált amiloidózis kezelésében.

Az obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiát túlnyomórészt műtétileg kezelik, de a műtétre nem alkalmas betegeknek nagy segítséget jelenthet egy új kísérleti szer.

Az amerikai szakmai társaságok közös ajánlást fogalmaztak meg a COVID-19 pandémia során akut miokardiális infarktust szenvedett betegek szisztémás kezeléséről.

Az emelkedett vas-szint számos betegség, így pl. a kardiovaszkuláris és neurodegeneratív betegségek, a diabetes és a rák kialakulásában is közreműködhet.