Elutasított neurodegeneratív betegségek elleni gyógyszerek
Az EMA nem engedélyezte a masitinib forgalomba hozatalát amyotrophias lateralsclerosisra és nem újította meg az ataluren feltételes forgalomba hozatali engedélyét a Duchenne-izomdisztrófia kezelésére.
Masitinib – ASL-ben
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) október 17-i ülésén megerősítette a masitinib (Masitinib AB Science) hatékonyságát alátámasztó adatok megbízhatóságával kapcsolatos aggályait. Az ügynökség szerint ezek a problémák először 2024 júniusában merültek fel, és azt követően is fennálltak, hogy a gyógyszer gyártója, az AB Science kérésére újraértékelték az adatokat.
Az ALS egy neurodegeneratív, életveszélyes betegség, amelyet a motoros neuronok degenerációja által okozott progresszív izombénulás jellemez.
A masitinib egy szájon át szedhető tirozin-kináz gátló, amelynek célja a gyulladás csökkentése és az idegsejtek védelme a károsodástól, ami potenciálisan lassíthatja az ALS tüneteinek progresszióját. Alkalmazásának alátámasztására a gyártó a Therapeutic Advances in Neurological Disorders című folyóiratban 2021-ben közzétett tanulmány eredményeit mutatta be. A vizsgálatban 394 ALS-ben szenvedő felnőtt vett részt, akiket véletlenszerűen osztottak be 48 héten keresztül történő masitinib- vagy placebo kezelésre. Minden résztvevő kapott riluzolt is. A hatékonyság fő mérőszáma az ALSFRS-R pontszám volt, amely a betegek mindennapi életvitelét befolyásoló ALS-tüneteket méri 48 hét alatt.
Az EMA első értékelése során azt mondta, hogy a vizsgálat nem mutatott különbséget a gyógyszer és a placebo között a fő hatékonysági mérőszám tekintetében a teljes vizsgálati populáció esetében. Emellett az ellenőrzések során módszertani problémákat is azonosítottak - közölte a hatóság. Ezek az aggályok az adatok újraértékelése után is fennmaradtak, ami alapján a szabályozó hatóságot arra a következtetésre jutott, hogy a gyógyszer előnyei nem haladják meg alkalmazásának kockázatait.
Alain Moussy, az AB Science vezérigazgatója és társalapítója sajtóközleményben így kommentálta a döntést: „Meggyőződésünk, hogy a masitinib ígéretes gyógyszer, ha azt látjuk, hogy a vizsgálatban részt vevő betegek több mint 10 évig túlélték a gyógyszer alkalmazását”. Az AB Science egy fázis 3 vizsgálatra összpontosít - tette hozzá.
Ataluren - Duchenne-izomdisztrófiában
Ugyanezen az ülésen a CHMP megerősítette korábbi ajánlását is, miszerint nem újítja meg a Translarna (ataluren), a Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) szenvedő betegek kezelésére szolgáló gyógyszer feltételes forgalomba hozatali engedélyét.
A DMD egy ritka genetikai rendellenesség, amely az izomműködés fokozatos elvesztését okozza, és végül a légzőizomzat gyengesége vagy kardiomiopátia miatt halálhoz vezet. Erre a betegségre nagyon kevés kezelési lehetőség áll rendelkezésre.
A Translarna-t 2014-ben engedélyezték az Európai Unióban olyan DMD-s betegek kezelésére, akiknek betegségét a dystrophin gén nonszensz mutációja okozza. A gyógyszer hatóanyaga, az ataluren segít a sejteknek a mutációt megkerülve funkcionális dystrophin fehérjét termelni. Többszörös felülvizsgálatot és új vizsgálati adatokat követően az EMA arra a következtetésre jutott, hogy a Translarna hatékonysága nem igazolható. Ennek eredményeképpen a gyógyszer feltételes forgalomba hozatali engedélyét nem újítják meg, és a továbbiakban nem lesz elérhető az Európai Unióban.
Forrás: EMA
