A smouldering myeloma (SMM) tünetmentes, klonális plazmasejtbetegség, mely változatos arányban alakulhat át agresszív myeloma multiplexszé (MM). Az elmúlt években a betegség diagnosztikája, kritériumrendszere és ennélfogva a kezelése is sokat fejlődött, így többek között új diagnosz­tikus elveket dolgoztak ki, új prognosztikai faktorokat ismerhettünk meg.

Az X4 Pharmaceuticals Inc december 30-án jelentette be, hogy megkezdi új hatásmechanizmusú mavorixafor hatóanyagának klinikai vizsgálatait a Waldenström-makroglobulinémia kezelésében.

A Waldenström-féle makroglobilinémia (WM) sikeres kezelése avval kezdődik, hogy amikor felismerjük a non-Hodgkin lymphomák egyik ritka változatát, nem kezdjük azonnal kezelni a beteget.

Egy most megjelent közlemény szerint a World Trade Center elleni terrortámadás utáni mentésben dolgozó tűzoltók között nagyobb arányú a myeloma prekurzor eltérések, és a myeloma multiplexes megbetegedések kialakulásának kockázata.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) a második leggyakoribb hematológiai malignitás, ami legtöbbször számos tünettel, csontfájdalommal, patológiás csonttöréssel, fáradtsággal, infekciókkal jár. Az elmúlt évek során, a proteaszóma-inhibitorok (PI), az immunmoduláns készítmények (IMiDek) és a monoklonális antitestek (MoAt) bevezetésével az MM akut betegségből krónikus, relapszusokkal és remissziókkal tarkított betegséggé vált, amivel a betegek jelentős része évekig él. A hosszú távú kezelés térnyerésével a betegek életminősége is előtérbe került, ami miatt szükséges, hogy a kezelőorvos ismerje és megfelelően kezelje az új gyógyszerek mellékhatásait. A szerzők az alábbiakban öt myelomás beteg ismertetésén keresztül mutatják be a nem kemoterápia alapú myelomaellenes kezelés leggyakoribb és legsúlyosabb mellékhatásait és azok kezelését.

A Waldenström-makroglobulinémia (WM) elsősorban az idős férfiak ritka daganatos megbetegedése, a hematológiai daganatok mindössze 2%-át képezi. A jelenleg inkurábilis betegség mellett a betegek átlagos túlélése csupán néhány év. A limfoproliferatív betegségek patomechanizmusával kapcsolatos ismereteink az elmúlt tíz évben dinamikusan gyarapodtak, amelyek számos változást hoztak elsősorban a kezelési lehetőségek terén. Az újabb kutatási eredmények számos téren bővítették a WM-mel kapcsolatos ismereteinket is. Az alábbiakban ezen újdonságok figyelembevételével tekintjük át a betegség patofiziológiáját, diagnózisát, a differenciáldiagnózist és a terápia lehetőségeit. Magy Onkol 61:12–20, 2017

Kulcsszavak: IgM MGUS, smoldering WM, WM, diagnosztika, kezelés

A mielóma multiplex (MM) a csontvelő leggyakoribb primer rosszindulatú daganatos megbetegedése. Elsősorban az idős emberek érintettek, és a nemzetközi adatok szerint a férfiak körében kétszer gyakoribb, bár hazánkban a korai férfihalálozás miatt ez nem észlelhető. A betegség gyakorisága az elmúlt 60 évben közel másfélszeresére emelkedett. A betegek 5 éves túlélési aránya a 70-es évekbeli 25%-ról napjainkban 40%-ra nőtt, köszönhetően a nagy dózisú kemoterápiát követő autológ őssejtátültetésnek és az alig több mint egy évtizede bevezetésre került új mielómaellenes szerek alkalmazásának, mint az immunmodulátor (IMiD) thalidomid, lenalidomid és újabban pomalidomid, illetve a proteaszómagátló (PI) bortezomib, carfilzomib és legújabban az ixazomib. A kezelési lehetőségek száma hatalmas iramban nő, és ez nemcsak a már elfogadott gyógyszerek új kombinációinak, hanem az új gyógyszerek nagy arányú fejlesztésének is köszönhető, melyek a klinikai vizsgálatok útján a betegek számára is elérhetők. Magyar Onkológia 60:154–163, 2016

Kulcsszavak: MGUS, SMM, MM, diagnosztika, kezelés

Az immunmediált neuropátiák a hasonló patomechanizmus alapján al­kothatnak közös csoportot. Bár klinikai megjelenésükben is vannak meg­egyező jellegzetességek, a fenotípus alapján sokszínű, heterogén beteg­csoportról van szó. A mielőbbi pontos diagnosztika, a speciális alcsoportok helyes felismerése alapvetően meghatározza a prognózist. Csak az időben elkezdett kezelés biztosíthatja a beteg életminőségének megőrzését.

Brit kutatók áttörést értek el annak megértésében, miként alakul ki a vérképzőszervi rákok egy gyógyíthatatlan formája egy gyakran teljesen tünetmentes megelőző elváltozásból. A mostani adatok alapján hatékonyabb kezeléseket dolgozhatnak ki és azonosíthatják a nagy kockázatú betegcsoportokat.

A citogenetikailag heterogén myeloma multiplex a plazmasejtek klonális, proliferatív megbetegedése, amelyet az esetek többségében megelőz egy tünetmentes, nem meghatározott jelentőségű monoklonális gammopathiának (MGUS) nevezett premalignus állapot. Az MGUS prevalenciája az 50 év feletti átlagpopulációban 3-4%-ra tehető.