A haemolyticus uraemiás szindróma (HUS) jellemző klinikai triádja a konzumpciós thrombocytopenia, a microangiopathiás haemolyticus anaemia és az akut vesekárosodás. Az atípusos HUS (aHUS) a HUS-ok azon formája, amikor a HUS egyéb formái kizárhatók, azonban a klinikai diagnózis ugyanúgy a fenti triád jelenlétén alapul. Ritkasága és komplex patomechanizmusa miatt felismerése nehéz, azonban a komplementgátló kezelések érájában a gyors diagnosztikának még nagyobb jelentősége van.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ebben a hónapban két, ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló kezelést hagyott jóvá.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

A paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuria (PNH) egy ritka betegség, szerteágazó, aspecifikus tünetekkel. A korábban rossz prognózissal, magas mortalitással járó betegség lefolyása drasztikusan javult – többek között a patomechanizmus jobb megértésének köszönhetően – az első terminális komplementgátló eculizumab elérhetőségével. Jelen cikkünk egy esetbemutatáson keresztül szeretné ismertetni röviden a betegség kórélettanát és megerősíteni a terminális komplementgátlók helyét a PNH kezelésében. 

Az Európai Bizottság 2019. július 3-án forgalmazási engedélyt adott a ritka paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuria kezelésére szolgáló Ultomiris nevű készítményre.

Az Európai Gyógyszerügynökség június 5-i jelentése szerint 2019 júniusában az alábbi táblázatokban szereplő hatóanyagokat tartalmazó készítmények engedélyezési kérelmei érkeztek be a CHMP-hez, azaz az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságához. Félkövér betűtípussal a listára az előző hónap óta felkerülő készítmények olvashatók.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a nocturnalis haemoglobinuria kezelésére szolgáló Ultomiris (ravulizumab-cxvz) készítményt.

Az Európai Gyógyszerügynökség május 6-i jelentése szerint 2019 májusában az alábbi táblázatokban szereplő hatóanyagokat tartalmazó készítmények engedélyezési kérelmei érkeztek be a CHMP-hez, azaz az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságához. Félkövér betűtípussal a listára az előző hónap óta felkerülő készítmények olvashatók.

Az Európai Gyógyszerügynökség április 8-i jelentése szerint 2019 április-májusában az alábbi táblázatokban szereplő hatóanyagokat tartalmazó készítmények értékelését végzi a CHMP, azaz az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága. Félkövér betűtípussal a listára az előző hónap óta felkerülő készítmények olvashatók.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) 2019 április 23-26-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.