Forgalomba hozható az Ultomiris

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottságának (CHMP) április 26-án megfogalmazott pozitív véleményét követően július 3-án az Európai Bizottság forgalmazási engedélyt adott a felnőtt betegek paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuriájának (PNH) kezelésére szolgáló Ultomiris (hatóanyag: ravulizumab-cxvz, gyógyszerforma: 300 mg-os injekcióhoz való oldat, koncentrátum) készítményre (kérelmező: Alexion Pharmaceuticals). A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Az Ultomirist az Egyesült Államokban az FDA 2018. december 21-én már engedélyezte elsőbbségi értékelési eljárás (priority review) keretében, ilyenkor a standard eljárásnál szokásos 10 hónappal szemben 6 hónapon belül hoz döntést a hatóság, valamint megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítést is. Az Európai Unióban a ravulizumab 2016 május 30-án kapott ritka betegségek gyógyszere minősítést.

A világ egyik legdrágább gyógyszere és a jövőbeni kompetitor készítmények

A betegség egyetlen kuratív terápiája az allogén őssejt-transzplantáció, de az Európai Unióban 2007-től, az Egyesült Államokban pedig 2011-től már rendelkezésre állt egy terápiás lehetőség, az ekulizumab monoklonális antitest (Soliris, szintén az Alexion Pharmaceuticals terméke). Ez a hatóanyag a komplementrendszer C5 komponenséhez kötődik, s igen hatásosan gátolja a hemolízist és csökkenti a trombózishajlamot, de az ehhez szükséges tartós kezelés igen drága (alkalmanként 18, éves szinten 500 ezer dollár, azaz 140 millió forint körüli összeg, 2017-ben még ez volt az USA-ban a piacon elérhető legdrágább kezelés). Az Ultomiris előnye a Solirisszal szemben a hosszabb hatástartamból adódó ritkább adagolás: míg a PNH-ban szenvedő ekulizumabbal kezelt betegeknek meglehetősen szigorúan kellett megszerveznie mindennapjait a kétheti infúziós gyógyszeradagolásra tekintettel, a ravulizumab hosszabb hatástartama miatt csak nyolc hetente kell infúzióra befeküdni a kórházba, azaz évi 6-7 kezelés szükséges. A Clarivate elemzőinek véleménye szerint a ritkább adagolás miatt az Ultomiris 2023-ra lekörözheti a Solirist, és 2 milliárd dollár körüli forgalmat generálhat, ami pont időben jöhet a gyógyszercégnek, tekintettel arra, hogy az Alexion szabadalmai 2020-ban Európában, 2021-ben pedig az Egyesült Államokban lejárnak, és megkezdődik a biohasonló készítmények térhódítása (bár nem zárható még ki az a forgatókönyv sem, hogy az Alexion képes lesz fenntartani a jogi védelmet egészen 2027-ig).

Az Alexion az Ultomiris éves költségét a Soliriszénél 10%-kal alacsonyabbra, 458 ezer dollárra lőtte be a PNH-ban történő alkalmazás esetén, de lehetséges, hogy hamarosan további árcsökkentésre kényszerül, mert egyrészt a Soliris szabadalmai az USA-ban és Európában is 3 éven belül lejárnak, másrészt hamarosan új készítményeikkel feltűnhetnek a versenytársak is. Ágazati hírek szerint az Amgen (ABP 959, ekulizumab bioszimiler), a Roche (SKY59/RO711268), a Novartis (LFG316) és az Akari (Coversin), valamint a Regeneron (Pozelimab) és az Apellis Pharmaceuticals is fejleszt hasonló készítményeket. Az Ultomiris a PNH indikációra jelenleg engedélyezés alatt áll Japánban is.

Az Ultomirist az EMA a hemolízist és magas betegségaktivitást mutató betegek kezelésére, valamint az elmúlt legalább hat hónapban Solirisszel kezelt és klinikailag stabil betegek kezelésére engedélyezte. A nagyon hasonló hatóanyagú Soliris (ekulizumab) atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS), és refrakter generalizált myasthenia gravis (gMG), az Egyesült Államokban pedig neuromyelitis optica spektrum betegség (NMOSD) kezelésére is engedéllyel rendelkezik, így az Alexion várhatóan a közeljövőben ki fogja terjeszteni az indikációk körét. Ennek érdekében az Alexion a közelmúltban egy fázis III klinikai vizsgálatot indított NMOSD-ben, ami az SVB Leerink elemzői szerint 2028-ra akár újabb 1 milliárd dolláros éves árbevételt jelenthet a gyógyszercégnek. Ezen felül az Alexion már engedélyeztetési kérelmet adott be az FDA-hoz aHUS-ra, melyet a hatóság várhatóan idén októberig bírál el, és megkezdte a gyógyszer pivotális vizsgálatát gMG-ben is.

Források:

1. PharmaTimes

2. PharmaPhorum

3. Investing.com

4. Pharmafile

5. Bloomberg

6. EMA