A közlemény a nemzetközi, multicentrikus, retrospektív, megfigyelésen alapuló, pre-post tervezésű, a kelet-közép-európai régió 5 országának – így Bulgária, Csehország, Litvánia és Románia mellett Magyarország – rész­vételével zajló BREEZE vizsgálat magyar eredményeit ismerteti, melyek valóélet-beli evidenciákat szolgáltatnak a benralizumabbal kezelt, súlyos eozinofil asztmás betegek körében hazánkban. A vizsgálat eredményei iga­zolták a szer hatékonyságát az eozinofildeplécióban, ezen keresztül pedig a klinikai mutatók javulásában, így az exacerbációk és a szisztémás szteroid igény csökkentésében.

A tripla-negatív szövettani típust (ER-, PR-, HER-2-negatív) az emlődaganatos betegek kb. 15-20%-ánál igazolják a patológusok.¹ Gyakrabban diagnosztizálják fiatal betegeknél. A daganat általában magasabb osztódási rátájú, sokszor 2 cm feletti tumormérettel és lokális hónalji nyirokcsomóáttéttel kerül felismerésre. Gyakran szükséges neoadjuváns onkológiai kezelés a jobb terápiás hatás végett.² Sokszor előrehaladott, metasztatikus állapotban kerül sor a felismerésére. Előrehaladott betegség esetén prognózisa rossz, teljes túlélés irodalmi adatok alapján 12–18 hónap.³ BRCA1/2 mutáció gyakrabban fordul elő ennél a hisztológiai típusnál. Szisztémás kezelés mellett is gyakori a kiújulás, kezelése kihívás elé állítja klinikusokat. Gyógyszeres kezelés során immun-, kemoterápia és célzott terápia egyaránt szóba jöhet további molekuláris vizsgálatok alapján.

Mivel a húgyúti fertőzések antibiotikus kezelést igényelnek, folyamatosan keresik a fertőzés megelőzésének lehetséges módjait.

A KRAS-mutáció az egyik leggyakoribb onkogénhiba emberi daganatokban, így óriási jelentőségű, hogy sikerült mutáns KRAS-ra specifikus inhibitorokat kifejleszteni. Ugyanakkor hamar kiderült, hogy pl. a KRAS G12C-inhibitorok alkalmazása során gyorsan rezisztencia alakul ki, illetve, hogy a monoterápiák nem minden daganattípusban hatásosak, ezért különféle új kombinációkat keresnek. In silico elemzéseink felhívták figyelmünket a KRAS G12C-mutáns sejtvonalak farnezil-transzferáz-inhibitor- (FTI) érzékenységére, ezért vizsgálni kezdtük ezen gyógyszerek hatásait az újonnan törzskönyvezett G12C-inhibitorokkal (szotoraszib és adagraszib) együtt adva. Megállapítottuk, hogy az FTI-k potencírozni képesek a KRAS-inhibitorok daganatellenes hatásait emberi tüdő-, vastagbél- és hasnyálmirigyrák-sejtvonalakon in vitro és in vivo egyaránt. Ezt követően az új KRAS G12D-szelektív inhibitort (MRTX1133) is tesztelni kezdtük FTI-vel kombinációban, amely során szintén szinergista tumorellenes hatást kaptunk. Mivel nincsen jelenleg még KRAS G12V-szelektív inhibitor, ilyen daganatokon a BI-2852 pan-RAS-inhibitort alkalmaztuk, és ebben az esetben is igazoltuk a szinergizmust az FTI és a RAS-inhibitor között. Miután több FTI is törzskönyvezésre került (tipifarnib és lonafarnib) más indikációkban, felmerül a klinikai lehetősége a mutáns KRAS inhibitorai FTI-vel történő kombinációjának.

A lokálisan előrehaladott, inoperábilis vagy áttétes vesedaganatok kezelése az onkológia dinamikusan változó területe. Az első célzott terápiás készítmény törzskönyvezése óta (2005) szinte évente került sor újabb és újabb készítmények nemzetközi elfogadására és regisztrálására. Az immunellenőrzőpontgátlók kifejlesztése és az ellátási algoritmusokba illesztése (2015) tovább bővítette a terápiás lehetőségeket. Mindezek ellenére a különböző terápiás vonalakban alkalmazott készítmények optimális kiválasztása jelentős kihívás elé állítja a klinikusokat. Az összefoglaló közleményben a második és további terápiás vonalban alkalmazható terápiaválasztáshoz szükséges adatokat, szempontokat, klinikai vizsgálatok eredményeit gyűjtöttük össze, valamint bemutatjuk a hazai kezelési lehetőségeket.

A mielodiszpláziás neoplasmákat klonális ineffektív diszpláziás vérképzés jellemzi, következményesen egy vagy több sejtsort érintő cytopeniával, az esetek harmadában akut mieloid leukaemiás transzformáció alakul ki. A betegség lehet kis vagy nagy rizikójú, melyet az IPSS és IPSS-R score rendszerek segítségével osztályozhatunk. Újabb ismeretek birtokában és a kezelési típusok hatékonyságának növelése érdekében szükségessé vált a korábbi WHO klasszifikáció megújítása 2022-ben. Hosszú évek után több szer is törzskönyvezést nyert, így a luspatercept, a decitabin + cedazuridin, és további szerek szerepelnek klinikai vizsgálatokban.

Az FDA által most jóváhagyott szer az első, amely képes késleltetni az 1-es típusú cukorbetegség klinikai megjelenését a betegség szempontjából veszélyeztetett populációban.

A desmoid tumorok lokálisan agresszív lágyrész-daganatok, melyek ellen eddig nem volt semmilyen szisztémás kezelési lehetőség. A nirogacestat lehet az első ilyen új hatóanyag.

Sikeresen teljesítette az elsődleges és a fő másodlagos végpontokat hepatocelluláris karcinóma terápiájában a tiszlelizumab.