Az allogén őssejtekből származó zimislecel szigetsejt-terápia már a kezelés első évében helyreállította az inzulintermelést 1-es típusú cukorbetegségben.

 A sclerosis multiplex egy demielinizációval és az azt követő axonvesztéssel járó, krónikus autoimmun betegség, amelynek kezelésére ugyan több be­tegségmódosító terápia is rendelkezésünkre áll, a kórkép azonban továbbra sem gyógyítható. A betegség patofiziológiájának pontosabb megismeré­sével egyre több terápiás célpont és kezelési lehetőség leírására került sor, köztük a T- és B-sejteket, mikrogliát, ferroptózist és a bélmikrobiomot célzó farmakológiai, sejtalapú és életmódot érintő kezelésekére is. Az alábbi­akban a már elérhető és a még vizsgálat alatt álló terápiás lehetőségeket foglaljuk össze.

A célzott kezelés és az immunterápia kombinációja forradalmasította a Philadelphia-kromoszóma-pozitív akut limfoblasztos leukémia kezelését.

Egy bispecifikus sejtaktivátor és egy természetes ölősejt termék kombinációja biztonságosnak és hatékonynak bizonyult az egyébként rossz prognózisú relapszusos vagy refrakter (R/R) klasszikus Hodgkin-limfóma kezelésében.

 A bélfermentációs szindrómában szenvedők bélmikrobiomjában a máj lebontókapacitását meghaladó mennyiségű alkohol termelődik. Ez nem­csak az exogén alkoholbevitellel megegyező tüneteket okoz, de feltétele­zések szerint a bélmikrobiomból származó etanol szerepet játszhat a meta­bolikus diszfunkcióval összefüggő szteatózus hepatisz, más néven zsírmáj kialakulásában.

A JAK-gátló kezelés sikertelensége mielofibrózisban kedvezőtlen prognózissal jár, melyre az arra alkalmas betegeknél elvégzett allogén hemopoetikus őssejttranszplantáció jelenthet megoldást. A transzplantáció sikerességét azonban jelentősen befolyásolja a lépméret, így a beavatkozást megelőzően gyakran splenectomia válik szükségessé. Az újabb JAK-gátlók, mint a fedratinib áthidaló, „bridging” kezelésként a – gyakran súlyos szövődményekkel járó – splenectomia kedvező alternatívái lehetnek..

Bone Marrow Transplantation, 2024. november

A metabolikus diszfunkcióval társuló steatohepatitis (MASH) miatt kompenzált cirrózisban szenvedőkben az efruxifermin napi egyszeri, 50 mg-os adagja 96 hét alatt csökkentette a fibrózist.

A CotH sejtfelszíni fehérjét támadja a súlyos gombás fertőzés kezelésére szolgáló antitest.

A fedratinib egy szekektív JAK2-gátló, mely magasabb kockázatú mielofibrózisban törzskönyvi előírással bír, de egyes klinikai vizsgálatok alapján másodvonalban, ruxolitinib kezelést követően is hatékony opció lehet. Az alábbi tanulmányban valós környezetben értékelték a korábban ruxolitinibbel kezelt primer mielofibrózisos betegek tulajdonságait és az ezt követően alkalmazott fedratinib terápia túlélésre kifejtett hatását. Eredményeik alapján a betegek össztúlélése fedratinib kezelés mellett kedvezőbbnek bizonyult, mint annak hiányában.

Jelentős változások kerültek be a Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) szervezet krónikus vesebetegség kezelésére vonatkozó ajánlásaiba.