hirdetés
hirdetés

Pozitív CHMP vélemény az A-típusú hemofília kezelésére szolgáló Esperoct készítményre

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte az A típusú hemofília kezelésére és megelőzésére szolgáló Esperoct (turoktokog alfa pegol) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) április 26-án pozitív véleményt fogalmazott meg a 12 éves vagy idősebb betegek A-típusú hemofíliájának kezelésére és megelőzésére szolgáló Esperoct (hatóanyag: turoktokog alfa pegol, gyógyszerforma: 500, 1000, 1500, 2000 és 3000 nemzetközi egység (IU) injekciós oldathoz való por és oldószer) készítménnyel szemben (kérelmező: Novo Nordisk A/S). A gyógyszer hatóanyaga, a turoktokog alfa pegol egy rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor (ATC kód: B02BD02), mely a hatásos hemosztázishoz szükséges, ám a betegek szervezetéből hiányzó VIII-as véralvadási faktort pótolja. Az Esperoct profilaktikus vagy szükség szerinti, illetve sebészeti beavatkozásoknál történő alkalmazásával az A-típusú hemofíliában szenvedő betegeknél a vérzéses epizód megelőzhető vagy kontrollálható. Az injekciót hemofília kezelésében jártas orvosnak kell beadnia. Az Esperoctot az Egyesült Államokban az FDA 2019. február 21-én engedélyezte.

A hatóanyagról (turoktokog alfa pegol)

A turoktokog alfa pegol (N8-GP) a Novo Nordisk saját fejlesztésű molekulája, egy glikoPEGilált VIII-as véralvadási faktor, melyben a B-domén (a faktor egy régiója) törlésre kerül. Rekombináns DNS technológiával kínai hörcsög ováriumsejtjeiben (CHO, Chinese hamster ovary) állítják elő, és meghatározott pontjához 40 kDa molekulatömegű polietilén-glikol (PEG) molekulát adnak hozzá. Hemofíliás betegnek infúzióban beadva a VIII-as faktor a beteg keringésében az endogén von Willebrand faktorhoz kötődik. A VIII-as faktor / von Willebrand faktor komplex két eltérő fiziológiai funkcióval rendelkező molekulából áll (VIII-as faktor és von Willebrand faktor). Az aktivált VIII-as faktor az aktivált IX-es faktor kofaktoraként hat, meggyorsítva a X-es faktor aktivált X-es faktorrá alakulását. Az aktivált X-es faktor alakítja a protrombint trombinná. Majd a trombin a fibrinogént fibrinné alakítja, és kialakulhat a véralvadék. Az A típusú hemofília nemhez kötött, a VIII:C faktor alacsony szintje miatt kialakuló véralvadási zavar, és az ízületekben, izmokban vagy a belső szervekben spontán módon vagy baleset vagy műtéti trauma következében kialakuló erős vérzést okoz. A faktorpótló kezelés következtében a VIII-as faktor plazmaszintje növekszik, ezáltal a faktorhiány időlegesen korrekcióra kerül, és javul a vérzéshajlam is. Az Esperocttal végzett klinikai vizsgálatok (Pathfinder 2, 3 és 5 fázis III vizsgálatok) során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások az alábbiak voltak: kiütések, erythema, pruritus és az injekció beadásának helye körüli reakciók.

Az A-típusú hemofíliáról

Az A-típusú hemofília (vérzékenység) kialakulásának oka, hogy a betegben hiányzik, vagy inaktív a VIII véralvadási faktor (az A- a súlyosabb eset, ilyenkor hiányzik, míg az A+ variáns esetében inaktiv). Az A-típusú hemofília szokásos kezelése a VIII véralvadási faktor pótlásával történik, csakhogy egyes betegeknél antitestek (gátlótestek) jelennek meg, melyek csökkentik a gyógyszerek hatásosságát, és a betegség kezelését jelentősen megnehezítik. Az esetek döntő részében a betegség az X-kromoszómához kötődik, kisebb részében pedig az X-kromoszóma spontán mutációja következtében alakul ki, ezért a diagnózis során nagy segítséget jelent a családi kórtörténet. Mivel a betegség az X kromoszómához kötődik, egy hordozó férfi és egy egészséges anya minden fiúgyermeke egészséges lesz. A von Willebrand szindróma után ez a második leggyakoribb örökletes véralvadási rendellenesség, az Egyesült Államokban 20 ezer, Magyarországon körülbelül 800 beteget tartanak nyilván.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az áprilisi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC, Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

CHMP summary of positive opinion for Esperoct

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 23-26 April 2019

FDA OKs Turoctocog Alfa Pegol (Esperoct ) for Hemophilia A

NovoEight SmPC (EMA)

N8-GP – Hemophilia News Today

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.