hirdetés

Új készítmény nem reszekálható vagy áttétes GIST-re

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a gasztrointesztinális sztrómális tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Ayvakyt (avapritinib) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 23-án pozitív véleményt fogalmazott meg a PDGFRA gén D842V mutációját hordozó irreszekábilis vagy áttétes gasztrointesztinális sztrómális tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Ayvakyt (avapritinib) készítményre (kérelmező: Blueprint Medicines (Netherlands) B.V.) A bizottság ajánlása a filmbevonatú tabletta (100 mg, 200 mg és 300 mg) feltételes forgalomba hozatali engedélyének kiadására szól. Az Egyesült Államokban az FDA már 2020. január 9-én engedélyezte a készítményt azonos indikációra. Az Ayvakyt jelentőségét az adja, hogy ez az első engedélyezett kezelés a PDGFR-A 18-as exon mutációját hordozó GIST-ben szenvedő betegek számára, ezért nem véletlen, hogy az FDA-tól a szer megkapta az áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy), a ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) valamint a gyorsított engedélyeztetést lehetővé tévő „fast track”, minősítést.

A hatóanyagról (avapritinib)

Az Ayvakyt hatóanyagát az avapritinibet (ATC kód: L01EX18) kifejezetten arra a célra tervezték, hogy szelektíven gátolja a KIT és PDGFRA mutáns kinázok aktív konformációját, mivel a PDGFR-A 18-as exonjának D842V jelű pontmutációja imatinib- és más TKR-gátló kezelésre is rezisztenciát okoz. Irodalmi adatok alapján ez a mutáció a KIT negatív GIST-ek 20 %-ában van jelen.

A NAVIGATOR klinikai vizsgálatról

Az Ayvakyt biztonságosságát, tolerálhatóságát és antineoplasztikus hatásosságát a fázis I nyílt elrendezésű, 43 PDGFRA exon 18 mutációt hordozó beteg bevonásával (ebből 38 PDGFRA D842V mutációt hordozó beteg) készült NAVIGATOR vizsgálatban értékelték (NCT02508532). Eleinte naponta egyszeri 400 mg-os dózist alkalmaztak, amelyet azonban később 300 mg-ra csökkentettek, a kezelést pedig a betegség progressziójáig vagy a toxicitás jelentkezéséig folytattak. Az elsődleges végpont az objektív válaszarány (ORR, objective response rate) volt, a hatásosságot pedig a módosított RECIST 1.1 kritériumrendszernek megfelelően, radiológiai információk alapján értékelték. Az eredmények szerint a PDGFRA exon 18 mutációt hordozó betegeknél az ORR 84% volt (a betegek 7%-a teljes választ, 77%.a részleges választ mutatott). A PDGFRA D842V mutációt hordozó betegek alcsoportjában az ORR 89% volt 8% teljes válasz és 81% részleges válasz mellett. A 10,6 hónapos medián utánkövetési időszak (terjedelem: 0,3-24,9 hónap) alatt nem sikerült megállapítani a válasz tartósságának medián hosszát, a betegek 61%-ánál a válasz 6 hónapnál hosszabb ideig maradt fenn.

A vizsgálat során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások (≥20%) az ödéma, émelygés, kimerültség/aszténia, kognitív funkciók romlása, hányás, étvágytalanság, hasmenés, hajszín megváltozása, fokozott könnyezés, hasi fájdalom, székrekedés, kiütések és szédülés voltak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Summary of opinion – Ayvakyt

FDA approves avapritinib for gastrointestinal stromal tumor with a rare mutation

A treatment option for people with GIST

European regulators back Blueprint’s Ayvakyt for stomach tumours

Blueprint's Ayvakit gets FDA no-go in new stomach cancer use but presses ahead in blood disorder

AYVAKIT (avapritinib) for the Treatment of Gastrointestinal Stromal Tumour (GIST)

Imatinib rezisztenciát okozó pontmutációk kimutatása PCR-RFLP módszerrel gasztrointesztinális strómális tumorokban

(NAVIGATOR) Study of BLU-285 in Patients With Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) and Other Relapsed and Refractory Solid Tumors

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.