hirdetés
hirdetés

Új kezelési lehetőség gyermekkori cukorbetegségben

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a korábban csak felnőtteknél engedélyezett Victoza (liraglutid) 10 éves vagy idősebb gyermekeknél történő alkalmazását.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) június 28-án pozitív véleményt fogalmazott meg a Victoza (hatóanyag: liraglutid; gyógyszerforma: 6 mg/ml oldatos injekció előretöltött injekciós tollban) felnőttkori alkalmazási körének kiterjesztéséről, engedélyezte annak 10 éves vagy idősebb gyermekeknél történő alkalmazását (forgalomba hozatali engedély tulajdonosa: Novo Nordisk). A gyermekkori 2-es típusú cukorbetegség kezelésének jelenleg a legtöbb országban csak két jóváhagyott lehetősége van: az inzulin és a metformin. Azonban a gyermekkorú betegek több mint felénél nem sikerül megfelelő glikémiás kontrollt elérni a metformin monoterápiában történő alkalmazásával, még az életmódbeli változtatásokkal együtt sem, az inzulinos kezelésnek pedig számottevő mellékhatásai vannak, például a testsúlygyarapodás vagy az alacsony vércukorszint kialakulásának fokozott kockázata. Egyrészt ezért fontos a mostani engedélyezés, ami egy újabb terápiás lehetőséget kínál a gyermekkori 2-es típusú cukorbetegség kezelésére, másrészt a WHO jelentése szerint az utóbbi időben egyre többször diagnosztizálták gyerekeknél és serdülőknél a cukorbetegségnek ezt a típusát, olyannyira, hogy a világ bizonyos részein gyermekkorú betegeknél mára a cukorbetegség leggyakoribb formájává vált.

 A hatóanyagról (liraglutid)

A Victoza hatóanyaga, a liraglutid (ATC kód: A10BJ02) egy humán glükagon-szerű peptid-1 (GLP-1) analóg, melyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő Saccharomyces cerevisiae-ben. A GLP-1 analóg liraglutid szekvenciája 97%-ban homológ a humán GLP-1 szekvenciájával, így a natív GLP-1 célpontjához, a GLP-1 receptorhoz kötődve aktiválja azt. A GLP-1 olyan endogén inkretin hormon, amely elősegíti a hasnyálmirigy béta-sejtjeiből a glükózfüggő inzulin-elválasztást. A natív GLP-1-től eltérően a liraglutid emberben olyan farmakokinetikai és farmakodinámiás profillal rendelkezik, ami miatt alkalmas a napi egyszeri beadásra. A subcutan beadást követően a megnyújtott hatásprofil három mechanizmuson alapul: önasszociáció, amely lassú felszívódást eredményez; albuminhoz kötődés; valamint magasabb enzimatikus stabilitás a dipeptidil-peptidáz 4 (DPP-4) és a neutrális endopeptidáz (NEP) enzimekkel szemben, ami hosszú plazma felezési időt eredményez.

A liraglutid hatását a GLP-1 receptorokkal való specifikus kölcsönhatás közvetíti, ami a ciklikus adenozin-monofoszfát (cAMP) emelkedését okozza. A liraglutid az inzulin-elválasztást glükózfüggő jelleggel stimulálja, a túlzottan magas glükagon-elválasztást pedig szintén glükózfüggő módon csökkenti. Így, amikor magas a vér glükózszintje, stimulálódik az inzulin-elválasztás, és gátlódik a glükagon-elválasztás. Hipoglikémia alatt, az előbbivel ellentétesen, a liraglutid csökkenti az inzulin-elválasztást, de nem mérsékeli a glükagon-elválasztást. A vércukorszint csökkentésének mechanizmusában szerepet játszik a gyomor ürülésének kismértékű késleltetése is. A liraglutid az étvágyat csökkentő és az energia-bevitelt mérséklő folyamatokon keresztül csökkenti a testsúlyt és a testzsírtömeget. A GLP-1 az étvágy és a táplálékbevitel fiziológiás szabályozója, azonban pontos hatásmechanizmusa nem teljesen ismert. Állatkísérletekben a liraglutid perifériás alkalmazása során az agynak az étvágy szabályozásban részt vevő specifikus régióiban halmozódott fel, ahol a liraglutid a GLP-1-receptor (GLP-1R) specifikus aktiválásán keresztül fokozta a kulcsfontosságú jóllakottság szignálokat és csökkentette a kulcsfontosságú éhség szignálokat, így testtömegcsökkenést okozott. A GLP-1 receptorok a szív, az érrendszer, az immunrendszer és a vesék specifikus lokalizációin is expresszálódnak. Az atherosclerosis egérmodelljében a liraglutid megelőzte az aorta plakk progresszióját, és csökkentette a gyulladást a plakkon belül. Ezenfelül a liraglutid jótékony hatást gyakorolt a plazmalipidekre. A már fennálló plakkok méretét a liraglutid nem csökkentette. További előnyt jelent, hogy a hatóanyagot felnőtt betegek már tíz éve használják, így alkalmazásáról igen sok adat áll rendelkezésre, különösen a biztonságosság területén.

 Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júniusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély bővítésének érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt a módosított uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A kiadott forgalmi engedély az Európai Unió minden tagállamára, valamint Izlandra, Lichtensteinre és Norvégiára is érvényes. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

New treatment for children with type 2 diabetes

Victoza SmPC (EMA)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.