Új lehetőség előrehaladott gasztrointesztinális sztróma tumor (GIST) kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) szeptember 13-16-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg az előrehaladott gasztrointesztinális sztróma tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Qinlock (ripretinib, 50 mg-os tabletta) készítményre (kérelmező: Deciphera Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.) A teljes indikáció szerint a Qinlock az alábbi javallatra alkalmazható:

Előrehaladott gasztrointesztinális sztróma tumorok (GIST) kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akik korábban már legalább három kinázgátló (köztük imatinib) kezelésben részesültek.

A Qinlock alkalmazását kizárólag onkológiai kezelésekben jártas szakorvos rendelheti el. Az Egyesült Államokban az FDA már 2020. májusában engedélyezte a készítmény forgalmazását.

A hatóanyagról (ripretinib)

A Qinlock hatóanyaga a ripretinib (ATC kód: L01EX19), egy protein-kináz gátló antineoplasztikum. A ripretinib az aktív konformáció gátlásával szelektíven blokkolja az onkogén KIT és PDGFRA kinázokat.

A klinikai vizsgálatok során a Qinlock képes volt meghosszabbítani a betegség progressziójáig eltelt időt a GIST-ben szenvedő betegeknél. A leggyakoribb mellékhatások a fáradtság, az alopécia, a hányinger, a mialgia, a székrekedés, a hasmenés, a fogyás és a hányás voltak.

Az INVICTUS klinikai vizsgálatról

A ripretinib hatásosságát az INVICTUS (NCT03353753) multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos fázis III klinikai vizsgálatban értékelték összesen 129 GSIT-ben szenvedő beteg bevonásával, akiket korábban imatinibbel, szunitinibbel és regorafenibbel kezeltek. A betegek naponta egyszer 150 mg ripretinibet vagy placebót kaptak a betegség progressziójáig vagy tolerálhatatlan toxicitás eléréséig. Az elsődleges végpont a progressziómentes túlélés (PFS, progression-free survival) volt, és rögzítésre került a teljes válaszarány (ORR, overall response rate) illetve a teljes túlélés (OS, overall survival) is. Az eredmények szerint a ripretinib szignifikáns mértékben növelte a PFS-t (medián értéke 6,3 hónap a ripretinib karon illetve 1 hónap a placebo karon), míg a teljes válaszarány 9% ill. 0% volt (negyedik vonalbeli kezelésről van szó), ám ez a különbség statisztikailag nem bizonyult szignifikánsnak. A teljes túlélés a ripretinib karon 15,1 hónap volt a placebo karon mért 6,6 hónappal szemben.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a szeptemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 13-16 September 2021

EMA positive opinion: Qinlock

FDA approves ripretinib for advanced gastrointestinal stromal tumor

FDA Approves First Drug for Fourth-Line Treatment of Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors