hirdetés

Új szer sarlósejtes fájdalom krízis megelőzésére

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a sarlósejtes anémiában szenvedő betegek visszatérő vazookkluzív kríziseinek (fájdalom kríziseinek) megelőzésére szolgáló krizanlizumabot.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 23-án pozitív véleményt fogalmazott meg a 16 éves vagy idősebb sarlósejtes anémiában szenvedő betegek visszatérően jelentkező fájdalmas vazookluzív kríziseinek (VOC-k) megelőzésére szolgáló Adakveo (krizanlizumab) készítménnyel szemben (kérelmező: Novartis Europharm Limited). Az Adakveo 10 mg/ml-es oldatos infúzióhoz való koncentrátum formájában kerül majd forgalomba. Az Egyesült Államokban az FDA már 2019. november 15-én engedélyezte a szert ugyanerre az indikációra, mégpedig elsőbbségi felülvizsgálati eljárás (priority review) keretében, és megkapta az áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) valamint a ritka betegségek gyógyszere minősítést (orphan drug designation) is – ezt Európában is megkapta, de a minősítés fenntarthatóságát az EMA még vizsgálja. 

A hatóanyagról (krizanlizumab)

Az Adakveo hatóanyaga a krizanlizumab (crizanlizumab, ATC-kód: B06AX01) monoklonális antitest, amely nagy affinitással kötődik a P-szelektinhez, és blokkolja a ligandokkal történő interakcióját. Sarlósejtes anémiában a hemoglobin béta-láncát érintő mutáció hemolitikus anémiát okoz, és a vörösvérsejtek az oxigén leadása után deformálódnak, végül mikrotrombusok és sokszervi infarktusok alakulnak ki – a betegség klinikai képét ezek a következmények határozzák meg. Az endotélium és a vérlemezkék felületén található P-szelektin gátlása csökkenti az endoteliális sejtek, vérlemezkék, vörösvérsejtek és leukociták aggregációs képességét, így képes a vazookklúziós epizódok bekövetkezési esélyének mérséklésére.

 A SUSTAIN klinikai vizsgálatról

A krizanlizumab hatásosságát és biztonságosságát a 2013-ban indított multicentrikus, placebo-kontrollos, kettős-vak, randomizált fázis II SUSTAIN vizsgálatban értékelték. Az 52 hét időtartamú vizsgálatban az összesen 198 beteget 1:1:1 arányban randomizálták 5 mg/kg illetve 2,5 mg/kg krizanlizumabra valamint placebóra. Az intravénás injekciót a 0., 2. és 4. héten adták, majd ezt követően 4 hetente. A vizsgálat elsődleges végpontja a fájdalmas vazookkluzív krízisek (VOC-k) éves gyakoriságának csökkenése volt. Az eredmények szerint a krizanlizumabot kapó betegeknél a VOC-k éves előfordulási rátája szignifikánsan alacsonyabb volt, mint a placebót kapó betegcsoporté. Az 5 mg/kg-os dózisban részesülő betegek 36%-a nem tapasztalt VOC-t a placebo karnál mért 17%-kal szemben. Az 5 mg/kg-os adaggal kezelt karon az első VOC bekövetkezésének medián időpontja 4,1 hónap volt, szemben a placebo karnál tapasztalt 1,4 hónappal.

A krizanlizumab alkalmazása során leggyakrabban (>10%) jelentkező mellékhatások az émelygés, ízületi fájdalom (arthralgia), hátfájdalmak és láz voltak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Summary of opinion, CHMP – Adakveo

FDA approves crizanlizumab-tmca for sickle cell disease

New Novartis medicine Adakveo® (crizanlizumab) approved by FDA to reduce frequency of pain crises in individuals living with sickle cell disease

Adakveo – Novartis

Adakveo (Crizanlizumab) – Sickle Cell Disease News

ADAKVEO Label (FDA)

Study to Assess Safety and Impact of SelG1 With or Without Hydroxyurea Therapy in Sickle Cell Disease Patients With Pain Crises (SUSTAIN)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.