Európában is forgalmazható lesz az entrektinib
Az EMA CHMP) pozitívan véleményezte az NTRK génfúziós defektust mutató karcinóma vagy ROS-1 pozitív nem kissejtes tüdőrák kezelésére szolgáló entrektinibet.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) május 28-án pozitív véleményt fogalmazott meg az NTRK génfúziós defektust mutató karcinóma vagy ROS-1 pozitív nem kissejtes tüdőrák kezelésére szolgáló Rozlytrek (entrektinib, gyógyszerforma: kemény kapszula 100 vagy 200 mg hatóanyag-tartalommal) készítménnyel szemben (kérelmező: Roche Registration GmbH). Az onkológiai szer érdekessége, hogy nem maga az érintett szövet típusa, illetve elhelyezkedése a fontos (pl. tüdőrák, májrák, prosztatarák stb.), hanem az, hogy a tumor rendelkezzen a gyógyszercélpontként szolgáló genetikai mutációval – ezeket a szereket nevezik „tissue-agnostic” avagy szövettípus-független készítményeknek. A korábban engedélyezett hatóanyagok közül ilyen a 2015-ben jóváhagyott pembrolizumab (Keytruda, Merck Sharp & Dohme B.V., olyan daganatok kezelésére, ahol a mikroszatellita-régiók 30%-ánál nagyobb aránya instabil), és a 2019-ben forgalomba került larotrektinib (Vitrakvi), mely szintén az NTRK-génfúziót mutató tumorok ellen hatásos. Korábbi cikkünkben (Szövettípus-független nem-kissejtes tüdőrák elleni szer) már részletesen beszámoltunk a Rozlytrek engedélyezését megalapozó klinikai vizsgálatokról, mivel a szer forgalmazását az Egyesült Államokban az FDA már 2019 augusztusában, gyorsított értékelési eljárás (accelerated approval) keretében jóváhagyta.
Az EMA CHMP jelenlegi pozitív véleménye úgynevezett feltételes forgalmazási engedély kiadására szól (conditional marketing authorization). Ez nagyon hasonló az FDA által alkalmazott gyorsított értékelési eljáráshoz (accelerated approval), mivel arról van szó, hogy kielégítetlen gyógyászati igény áll fenn egy életet veszélyeztető kórképben, és a klinikai vizsgálatok során olyan bizonyítékok merültek fel, amelyek alapján valószínűsíthető, hogy az új szer hatásos (a Rozlytrek ROS-1 pozitív, áttétes nem kissejtes tüdőrákban (NSCLC) a betegek 78%-ánál csökkentette a tumorok méretét). Később a gyógyszer gyártójának ettől függetlenül további adatokat kell szolgáltatnia az EMA részére, de a kivételes eljárás indoka pont az, hogy a betegek már azelőtt megkaphassák az új gyógyszert, mielőtt hosszadalmas vizsgálatok során bebizonyosodik, hogy a gyógyszer hatására valóban meghosszabbodik a túlélés.
Az EMA értékelése szerint a Rozlytrek előnye, hogy magas objektív válaszarányt és tartós választ mutatott olyan betegeknél, akiknél NTRK génfúziót mutató lokálisan előrehaladott vagy áttétes szolid tumorok kezelésére vagy ROS-1 pozitív NSCLC kezelésére alkalmazták, és akiknek más kezelési opció nem állt rendelkezésére. A leggyakrabban tapasztalt mellékhatások a kimerültség, székrekedés, az ízérzékelés megváltozása, ödéma, szédülés, hasmenés, dysesthesia, diszpnoé, anémia, testtömeg-gyarapodás, megemelkedett kreatininszint, fájdalomérzet, kognitív zavarok, hányás, köhögés és pirexia voltak. A készítmény teljes indikációja szerint a Rozlytrek monoterápiában ajánlott 12 éves és idősebb, NTRK (neurotróf tirozin-receptor kináz) génfúziót mutató szolid tumorban szenvedő betegek kezelésére, olyan esetekben, amikor a
- a betegség lokálisan előrehaladott, áttétes, vagy a sebészeti beavatkozás valószínűleg magas morbiditást eredményezne,
- a beteg még nem részesült korábban NTRK-gátló kezelésben
- a betegél nem merül fel más kielégítő kezelési lehetőség
A Rozlytreket az onkológiai terápiák területén jártas szakorvos írhatja fel.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a májusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC, Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Summary of opinion (CHMP) - Rozlytrek
