Felfüggesztették a pancritinib klinikai vizsgálatát
Az FDA felfüggesztette a mielofibrózisban szenvedő betegek kezelésére kifejlesztett pacritinib (CTI Biopharma és Baxalta) klinikai vizsgálatát a médiában is széles körben ismertetett halálesetek miatt.
Ennek megfelelően minden klinikai vizsgálatban résztvevő páciensnek azonnal meg kell szakítania a pacritinib szedését és nem is kezdhető meg a vizsgálati készítmény adagolása vizsgálatba belépő betegnek vagy toborozható új páciens.
A PERSIST-2 nevű multicentrikus, nyílt, fázis III vizsgálatban az orálisan adagolt pacritinibet hasonlították össze az eddig elérhető legjobb terápiával, beleértve JAK inhibitorokat is mielofibrózisos betegekben. Elsődleges vizsgálati végpontként a lép 24-ik héten mért térfogatának a kiinduláshoz viszonyított legalább 35%-os csökkenését, valamint a betegség tüneti pontszámának legalább 50%-os csökkenését határozták meg.
A CTI Biopharma bejelentette, hogy visszavonja a hatóanyagot a vizsgálatból, amíg felül nem vizsgálják a biztonságossági és hatékonysági információkat, amelyek eddig összegyűltek a vizsgálat során. Ennek eredménye után „döntenek a következő lépésről”.
Egy február 8-i levélben az FDA felhívta a figyelmet, hogy a PERSIST-2 időközi vizsgálati eredményei a kezelés kedvezőtlen hatásait mutatják, hasonlóan, mint a PERSIST-1 vizsgálat. A PERSIST-2 vizsgálatban fellépő haláleseteknél koponyaűri vérzés, szívelégtelenség és szívmegállás fordult elő a pacritinib kezelést kapó betegcsoportban.
A cég közleménye szerint az FDA jelenleg dóziskereső vizsgálatokat javasol, valamint a PERSIST-1 és 2 vizsgálat végső vizsgálati jelentéseit és adatait, a meglevő állítások felülvizsgálatát a vizsgálók kézikönyvében, a beleegyező nyilatkozatokban, a megfelelő figyelmeztetések megfogalmazását és a vizsgálati protokoll bizonyos pontjainak megváltoztatását.
Minden klinikai vizsgálatvezetőt értesítettek a vizsgálatok teljes felfüggesztéséről a korábban foganatosított részleges felfüggesztés után.
A multicentrikus vizsgálat többek között Ausztriában, Magyarországon, Belgiumban, Kanadában, Angliában, Német- és Franciaországban is zajlott. Magyar érintettekről nem érkezett információ.
Az Amerikai Klinikai Onkológusok Szövetségének (American Society of Clinical Oncology - ASCO) 2015. évi találkozóján áttörésként mutatták be a pacritinibet, amely potenciálisan egy eddig megoldatlan terápiás igényt elégít ki a mielofibrózis terápiájában mivel igen alacsony vérlemezkeszám mellett is hatékonyságot mutatott. Eddig ilyen esetekben nem állt rendelkezésre elfogadott terápia.
Jelenleg egyedüli hatóanyagként a ruxolitinib (Jakafi, Incyte) az elfogadott mielofibrózis kezelésében, azonban alacsony vérlemezkeszám esetén nem biztonságos az alkalmazása, hangsúlyozta Ruben A. Mesa (Mayo Clinic Cancer Center in Scottsdale, Arizona), a pacritinib vizsgálatában részt vevő vizsgálatvezető az ASCO konferencián.
A betegség akkor alakul ki, ha a csontvelő nem képes kielégítő számban vérsejteket előállítani és a lép veszi át a feladatát. Emiatt a lép megnagyobbodik. A betegek gyakran szenvednek emiatt fáradtságtól, gyengeségtől, légszomjtól, láztól és súlyvesztéstől. A betegek egyharmadában a mielofibrózis akut leukémiához vezet.
Forrás:
2. Medscape
