Génterápia szívinfarktus utógondozásában

A Circulation Research folyóiratban augusztus 1-én jelent meg a Duke University kutatóinak tanulmánya, amelyben sikerrel alkalmaztak génterápiát szívinfarktus okozta szöveti károsodások helyreállítására főemlős modellszervezetekben. Évente több mint 800 ezer amerikai lakos szenved szívinfarktust, és még ha túl is élik magát a rohamot, a szív gyakran tartós károsodást szenved, mivel az infarktust követően a szívizomsejtek természetes úton nem képesek regenerálódni. A betegek szívének összehúzódásai a sérült szövetek miatt gyengülnek, ami szívelégtelenséghez vagy halálos szívritmuszavarokhoz, aritmiához vezethet. A jelenlegi terápiák csak lassítani tudják a károsodás progresszióját, és igen korlátozott eredményeket tudnak csak felmutatni a funkciók helyreállításának területén.

A mostani vizsgálatok során a kutatók azt demonstrálták, hogy egy mesterségesen létrehozott bakteriális eredetű nátriumcsatorna génterápiás úton végzett beültetésével képesek visszaállítani a szívizmok  normális erősségét és ritmusát. Először azt mutatták be, hogy a BacNav névre keresztelt módszerrel fokozni lehet sérült, laboratóriumban tenyésztett emberi szívszövetek összehúzódási erejét ezen csatornák használatával. Ezt követően állati modellszervezeteket, a főemlősök közé tartozó makákó majmokat használtak vizsgálataikhoz, amelyeknél az emberi szívrohamokra jellemző állapotokat utánozták. Az eredmények szerint a génterápiás módszer nagymértékben képes volt helyreállítani a szívverés erősségét, és megelőzte az aritmiák kialakulását a beadást követő pár hetes időszakban.

“Ez a terápiás megközelítés javította a sérült szívszövet elektromos és mechanikai funkcióit, ami más, jelenleg alkalmazott kezelésekhez képest számottevő előnyöket jelent” - nyilatkozta Nenad Bursac, a cikk első szerzője. “Izgatottan várjuk ennek a kétfrontos stratégiának a további biztató eredményeit, és már jelentős lépéseket tettünk a módszer humán klinikai vizsgálatokban történő tesztelése felé.”

Korábbi munkái során a Bursac vezette kutatócsoport először az elgondolás működőképességét bizonyította annak demonstrálásával, hogy a bakteriális eredetű gének vírusok által bejuttathatók az emberi szívbe. A vizsgálatok során azért használtak bakteriális eredetű géneket, mert ezek kisebbek az emberi nátriumcsatorna géneknél, amelyek nem fértek el a hordozó vírusokban. A mostani tanulmányban már azt is bizonyítani tudták, hogy ez a génterápiás kezelési forma majmoknál közvetlenül a szívkárosodás helyére injektálva többféle terápiás hatást fejt ki. Fontos eredmény volt az is, hogy a beadott géneket a későbbiekben kizárólag a szándékolt helyeken találták meg a majmok szervezetében, és a vizsgálati időszak alatt nem észleltek kedvezőtlen mellékhatásokat.

“A kezelés javította a szívműködést kóros körülmények között, klinikailag releváns környezetben” - fejtette ki Tianyu Wu, a cikk társszerzője. “Az általunk alkalmazott dózis 100-szor alacsonyabb, mint a klinikailag jóváhagyott adag, és a beadás katéteren keresztül is megvalósítható, elkerülve ezzel a nyitott szívműtétek szükségességét.”

A kutatók megjegyzik, hogy több hasonló vizsgálat is folyamatban van, amelyekben a génterápia alkalmazását vizsgálják genetikai eredetű szívbetegségek kezelésében.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Gene therapy restores functionality in nonhuman primates after heart attacks

BacNav Gene Therapy Improves Function of Infarcted Engineered Human Myocardium and NHPs

Irodalmi hivatkozás:

Tianyu Wu et al, BacNav Gene Therapy Improves Function of Infarcted Engineered Human Myocardium and NHPs, Circulation Research (2025). DOI: 10.1161/CIRCRESAHA.125.326570