Az FDA 2003 óta először engedélyezett új Alzheimer-kór kezelésére alkalmas készítményt (Aduhelm, adukanumab), mely első gyógyszerként a betegség elleni küzdelemben nem tüneti kezelést nyújt, hanem a betegség egyik alapvető okát kezeli.

A szerző összefoglalja az mTOR-gátló-, különös tekintettel az everolimus- és temsirolimuskezelés kapcsán jelentkező metabolikus mellékhatásokat, a hiperlipidémia és hiperglikémia kórélettanát, diagnózisát, kezelését, szűrési lehetőségeit a magyarországi viszonyokat is áttekintve.

A HIV-fertőzött felnőttek kezelésére régóta használatos Truvada gyártója benyújtotta kérelmét a pre-expozíciós profilaxisra történő indikáció bővítésre.

Az EMA május végén két új direkt ható antivirális, krónikus hepatitis C vírus (HCV) fertőzés elleni kombinált terápiát fogadott be.

A szerzők öt olyan lehetséges beavatkozási módot azonosítottak, amelyek révén az EMA elősegítheti, hogy a gyógyszerek elérhetőbbé/megfizethetőbbé váljanak a betegek számára – legalábbis az Európai Unióban.  

Az Orvostovábbképző Szemle konferenciájának célja, hogy a hatóság és a gyógyító orvosok álláspontjai és szempontjai közeledjenek egymáshoz, jobban szolgálják a betegek gyógyulásának esélyeit.

A menopausalis tünetek enyhítésére alkalmas módszerek ésszerű alkalmazása több mint egy évtizede képezik viták tárgyát. A Women’s Health Initiative (WHI) elnevezésű vizsgálat adatainak értelmezése számos aggodalmat vetett fel a hormonterápia (HT) biztonságosságát illetően. Ebben a nagy, prospektív, véletlen besorolásos vizsgálatban (RCT, randomized controlled trial) a menopausalis HT kockázatait és előnyeit elemezték. A WHI első eredményei aggasztóak voltak ugyan, de a később elvégzett alcsoportelemzések és a résztvevők hosszú távú utánkövetése megnyugtatónak bizonyult. Ráadásul az újabb prospektív RCT-k részletesebb információkkal szolgáltak a HT megfelelő és biztonságos alkalmazásához. Végül az Egyesült Államok élelmiszer-
és gyógyszerfelügyeleti hatósága (FDA, Food and Drug Administration) által a menopausalis tünetek kezelésére elfogadott több új kezelési móddal kapcsolatosan is félelmek merültek fel. Ezek az új módszerek izgalmas újszerű lehetőségeket kínálnak a menopausalis tünetektől szenvedő nők számára.

Tisztelt Kolléganők és Kollégák! A kardiológia az elmúlt évek során az orvostudomány egyik legsikeresebb ágazatává nőtte ki magát, elsősorban a szívinfarktus heveny ellátása terén elért eredmények alapján. 

   Bevezető    Tanulmányunkban áttekintést kívánunk nyújtani a ritka betegségek gyógyszeres kezelésének speciális egészség-gazdaságtani és ártámogatási vonatkozásairól. Általában elmondható, hogy a betegségek kisebb prevalenciája egyértelműen magasabb gyógyszerárat jelent, s az is következik belőle, hogy a költséghatékonysági érték jelentősen meghaladja a szokásos „standard küszöbértékeket”. A csekély betegszám problémát okoz a klinikai vizsgálatokban is, komoly nehézséget jelent például a véletlen besorolásos, kontrollos vizsgálatok kivitelezésében. Összességében elmondhatjuk, hogy a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek speciális befogadáspolitikai és ártámogatási szabályokat igényelnek, s ezeket a magyar egészség-gazdaságtani irányelvben is rögzíteni kell.    A „ritka betegségek” gyűjtőnév azokat a kórképeket jelöli, amelyek kis gyakorisággal fordulnak elő, vagyis megjelenésük kisebb betegpopulációt érint. Jelenleg mintegy 5000–8000 ritka betegséget tart nyilván az orvostudomány, amelyek aktuális becslések szerint az Európai Unió lakosságának hozzávetőlegesen 6–8%-át érintik, vagyis 24–36 millióra becsülhető az Európai Unió ritka betegségektől sújtott lakosainak száma. Tovább nehezíti a ritka betegségekben szenvedők helyzetét, hogy a több ezer ilyen betegségből csak mintegy háromszáznak van az Egészségügyi Világszervezet (World Health Organization, WHO) nemzetközi osztályozási rendszere (International Classification of Diseases, ICD) szerinti kódja.    Tanulmányunkban szakirodalmi áttekintést kívánunk nyújtani a ritka betegségek gyógyszeres kezelésének speciális egészség-gazdaságtani és ártámogatási vonatkozásairól, felhasználva saját korábbi publikációinkat, a vonatkozó hazai és nemzetközi szakirodalmat.