Az elmúlt hónapban az FDA négy új gyógyszert és két új készítményt hagyott jóvá, három szer indikációját bővítette, egy tüdőrák elleni gyógyszer jóváhagyását elutasította, és két vizsgálati szerrel kapcsolatos vizsgálatokat leállított.

Az immunterápia megjelenése fontos mérföldkövet jelentett a rosszindu­latú daganatok gyógyszeres kezelésében. A legjelentősebb előrelépést az immunogén tulajdonságú tumortípusok ellátásában sikerült elérni, ilyenek a veserák, a tüdőrák vagy a malignus melanoma. Folyamatos kutatás tárgyát képezi emellett azoknak a prediktív értékű biomarkereknek a feltérképezése, amelyek segíthetnek az alapvetően nem immunogén daganatok immunterápiára reagáló alcsoportjainak azonosításában. Az elmúlt években előrehaladott stádiumú colorectalis carcinoma esetén is elvégezték az immunterápiával kap­csolatos klinikai vizsgálatokat, amelyek az immunológiai alapon ható terápiák értékét mérték fel. A közlemény a meglévő eredményeket foglalja össze.

Még ma is hihetetlen szakadék van a molekuláris markerek tesztelésével kapcsolatos ismereteink és az előrehaladott nem kissejtes tüdőrák célzott kezelése között.

A BRAF V600E mutáns fehérje működésének specifikus gátlása a metasztatikus kután melanómák terápiájában jelentős át­törést jelentett. Ugyanakkor a célzott kezelések sikerét jelen­tősen beárnyékolja az inhibitorokkal szemben rövid idő alatt kialakuló rezisztencia. A szerzett rezisztenciával összefüggő molekuláris mechanizmusok megismerése a kezelés haté­konyságának növelése szempontjából alapvető jelentőséggel bír. Vizsgálataink célja a mutáns BRAF-fehérje-inhibitor (vemurafenibanalóg: PLX4720) kezelést követően kialakuló rezisztencia hátterében álló molekuláris eltérések felderítése volt BRAF V600E mutáns melanóma-sejtvonal rendszereken. Négy inhibitorrezisztens, primer és metasztatikus melanómá­ból származó sejtvonalat hoztunk létre. Vizsgáltuk a BRAF-in­hibitor- (BRAFi) „megvonás” sejtosztódásra gyakorolt ha­tását. Genetikai eltérések meghatározására arrayCGH-et, génexpressziós változások követésére Affymetrix Human Gene 1.0 microarray-t használtunk. A fehérjeexpressziós mintázatot Proteome Profiler Human XL Oncology Array-vel határoztuk meg. Megállapítottuk, hogy az inhibitor megvonása csökkenti a sejtproliferációt a rezisztens sejtvonalakban. Eredményeink szerint a rezisztencia kialakulását követően megnő a sejtek invazivitása. Genomikai és proteomikai mód­szerekkel a szerzett rezisztenciával összefüggő új molekuláris változásokat írtunk le.

Melanoma adjuváns kezelésére az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) által jóváhagyott és Magyarországon is egyedi méltányosság keretében a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő által finanszírozott gyógyszerek jelenleg a dabrafenib + trametinib kombináció, a nivolumab és a pembrolizumab, melyek metasztázis eltávolítását követően, klinikailag és képalkotó vizsgálatokon tumormentes melanomás betegeknek adhatók, III. stádiumban emellett a nivolumab IV. stádiumban is. A BRAF V600E/K mutáció kimutathatósága előfeltétele a célzott kombináció alkalmazhatóságának. A 2020-ban közölt, frissített klinikai vizsgálati eredmények mindhárom kezelésnél igazolták hosszabb utánkövetési idő mellett is a relapszus, illetve halálozás rizikójának szignifikánsan alacsonyabb voltát a placebóhoz, nivolumab esetében az ipilimumabhoz képest, és nem jelentettek új biztonságosságot érintő eseményt egyik vizsgálatban sem. 

A melanoma incidenciája az europid rasszban gyorsabban növekszik minden más daganaténál. Mortalitása jelentősen kisebb mértékben, de szintén növekszik. Az elmúlt 10 évben a terápia forradalmi változásokon ment keresztül, az újonnan bevezetett célzott molekuláris és immunterápiáknak köszönhetően a disszeminált daganatban szenvedő betegek egy része hosszú távú túlélővé válhat.

A gasztrointesztinális daganatok kezelésének gyakorlata az ASCO 2020-on ismertetettek szerint számos változást hozott.

A molekuláris daganatdiagnosztika és -terápia az elmúlt években rohamos fejlődésen ment keresztül: ismeretanyagunk bővülése mellett technológiai szinten is hatalmas vívmányokra tettünk szert, melyek a standard klinikai gyakorlatba is számos változást hoztak. 

A fázis III Beacon vizsgálatban a Braftovi-Mektovi Erbitux kombináció jelentősen növelte ugyan a túlélést, ám nem biztos, hogy ez a hármas hatóanyagú kezelés bizonyul a legjobb megoldásnak a kolorektális rák terápiájában.

Korszerű diagnosztikai eszközökkel a lakosság nagy részében ki lehet mu­tatni kisebb-nagyobb göböket a pajzsmirigyben. Ezek egy részében idővel daganatos elváltozás alakulhat ki. Ma a hagyományos vizsgálómódszerek­kel bizonyos, malignitásra gyanús jeleket megtalálhat a kezelőorvos, ám a diagnózis sokszor bizonytalan. Ilyenkor segíthetnek az elmúlt évtized ge­netikai kutatásai, amelyek a pajzsmirigydaganatokra hajlamosító faktorok nagy részét azonosították. E háttértudás segítette hozzá a kutatókat több géndiagnosztikai pajzsmirigypanel kidolgozásához. Ma már több amerikai teszt elérhető a páciensek számára, és 2017-ben megjelent az első európai génpanel is hazánkban. A tesztek pontosíthatják a citológiai eredményeket.