A remények szerint génszerkesztéssel orvosolható lehet a veleszületett értelmi fogyatékosság második leggyakoribb oka, a fragilis X-szindróma.

Az FDA ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést adott egy ALS kezelésében vizsgált kis interferáló RNS (siRNA) alapú készítménynek.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

A Knopp Biosciences fázis II EXHALE vizsgálatában a dexpramipexol hatóanyag ígéretes eredményeket mutatott eozinofil asztma kezelésében.

Az FDA 2018. szeptember 2-án felnőtt betegek amiotrófiás laterálszklerózisának (Lou Gehrig betegség) kezelésére alkalmazható készítményt engedélyezett (Tiglutik, riluzol).

A rasagilin nem befolyásolta a túlélést, de hasznos volt a gyorsan progrediáló amyotrophiás lateral sclerosisos esetekben. 

Több tanulmány, köztük az e helyütt ismertetett is azt igazolja, hogy kapcsolat van a diabétesz illetve az egyelőre gyógyíthatatlan amiotrófiás laterálszklerózis között, 2-es típusú diabétesz mellett ritkábban, 1-es típusú diabéteszben gyakrabban fordul elő a betegség.