Riluzol amiotrófiás laterálszklerózis kezelésére
Az FDA 2018. szeptember 2-án felnőtt betegek amiotrófiás laterálszklerózisának (Lou Gehrig betegség) kezelésére alkalmazható készítményt engedélyezett (Tiglutik, riluzol).
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) standard eljárás keretében engedélyezte a riluzol (Tiglutik, kérelmező: ITF Pharma, az Italfarmaco SpA egyik leányvállalata) alkalmazását felnőtt betegek amiotrófiás laterálszklerózisának (Lou Gehrig betegség) kezelésére. A Tiglutik az első olyan riluzol hatóanyagú készítmény, mely orális szuszpenzió formájú, könnyen adagolható, egy orális fecskendő segítségével naponta kétszer kell alkalmazni. A Tiglutikot az FDA ún. fast-track eljárás keretében értékelte, és „ritka betegségek gyógyszere” (orphan drug) minősítést is kapott.
Az amiotrófiás laterálszklerózisról (ALS)
Az ALS vagy Lou Gehrig betegség egy progresszív, jelenleg gyógyíthatatlan motoneuron-betegség, melyben a központi idegrendszer mozgató idegsejtjeinek pusztulása az akaratlagosan működő izmok fokozatos elgyengülését, majd elsorvadását okozza. A betegség kiváltó oka nem ismert, az Egyesült Államokban évente valamivel több mint 5000 új beteget diagnosztizálnak, és csaknem 20 ezer beteget tartanak nyilván. Az ALS incidenciája az életkor előre haladásával nő, általában 40 -80 éves kor között alakul ki, de ritkán 20 - 30 éves korban is megjelenhet. Az ALS következményeként beálló izomgyengeség rendszerint a végtagokat, a beszédkészséget, a nyelést és a légzést érinti. A betegség nem gyógyítható, de az életminőség javítása és a betegséggel együttélési idő hosszabbítása kezelésekkel lehetséges, az arany standardnak régóta a riluzol számít, mely az USA-ban 1995 óta engedélyezett. Az ALS előre haladtával mindinkább szaksegítségre szorul a beteg, végül pedig állandó szakintézményben történő felügyelet szükséges.
Az új készítményről
A nyelési nehézség (dysphagia) az ALS egyik jellemző tünete, melyet a nyelv, ajkak, állkapocs, a gége és a légcső izmainak gyengesége vagy spasztikus görcsei okoznak, így a gyógyszerek tabletta formájában történő adagolása nehézségekbe ütközhet. Ezért van nagy jelentősége a Tiglutik könnyű adagolhatóságának. A készítmény értékelése során az FDA főleg azokat a biológiai felvehetőségi, hasznosulási vizsgálatokat tekintette át, melyek az orális szuszpenzió és a tabletta formájában alkalmazott riluzol hastóanyagú készítmények közötti különbséget mérték.
Mellékhatások
A Tiglutik leggyakoribb mellékhatásai a riluzolnál leírt nemkívánatos hatásokkal egyeznek meg. Ezek között a következők szerepelnek: a száj érzéketlensége (oralis hypoesthesia), asthenia, émelygés, csökkent tüdőfunkciók, magas vérnyomás és hasi fájdalom.
Fast Track gyorsított engedélyezési eljárás – Az FDA már a gyógyszer fejlesztése során segítséget nyújt, később pedig az engedélyezési folyamatot is felgyorsítja, ha az új szer súlyos állapotok (pl. AIDS, Alzheimer-kór, szívelégtelenség, rákos megbetegedések, epilepszia, depresszió, cukorbetegség, de egyedi elbírálás alapján más állapot is lehet) kezelésére szolgál, vagy ha kielégítetlen gyógyászati szükségletet lát el.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
