A VERVE‑102 egyetlen infúzió formájában adható: kikapcsolja a májban a PCSK9 fehérje termeléséért felelős gént.

Jó eredményeket mutatott az MK0616 kódnevű orális PCSK9-gátló a heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia kezelésében a CORALreef HeFH fázis III. klinikai vizsgálatban.

A familiáris hiperkoleszterinémia korai felismerésére ajánlott a lipidprofil
azoknál a 9 évesnél idősebbeknél, akiknek elsőfokú rokona korai ASCVDepizódot
szenvedett el, vagy 190 mg/dl-nél magasabb LDL-koleszterin-szint
miatt kezelésben részesül.

A szerzők a hyperlipoproteinaemiák kezelésének lehetőségeit foglalják össze. Bemutatják, hogy az elmúlt időszakban ezen a téren milyen jelen­tős előrelépések történtek, a hagyományos koleszterincsökkentő sztatin-és ezetimibterápia mellett egyéb új koleszterincsökkentők jelentek meg. A hypertriglyceridaemiák kezelésének új alternatívái az apolipoprotein C3-gátló volanesorsen és az angiopoietin-like 3-gátló evinacumab készítmé­nyek. Bár egy részük jelenleg nem érhető el hazánkban, mégis fontosnak tart­juk, hogy a szakmai közönség ezekről is megfelelő ismeretekkel rendelkezzen.

A vizsgálati stádiumban lévő orális és injekciós formában rendelkezésre álló lipoprotein(a) – szint csökkentő szerek ígéretesnek mutatkoztak.

A magas intenzitású sztatin kezelés mellé adott koleszteril észter átviteli fehérje jelentősen csökkentette a koleszterintet és növelte a koleszterin célértéket elérő betegek arányát.

A fejlett országok morbiditási és mortalitási adatainak vezető betegségcso­portját változatlanul az ateroszklerotikus hátterű megbetegedések alkot­ják. Kiterjedt és intenzív kutatások fokozatosan feltárták az atherosclerosis legfontosabb rizikótényezőit és azok befolyásolási lehetőségeit. Az elmúlt három évtizedben a hypercholesterinaemia kezelésében elsődleges szerepet játszó sztatinok, illetve sztatin + ezetimib kombinált terápia alkalmazása le­hetővé tette az atherosclerosis progressziójának megállítását, kedvező eset­ben akár a plakk-képződés regresszióját is. A szűk mellékhatásspektrummal rendelkező és igen hosszú, akár egyszeri adag 180 napig tartó, 50%-os LDL-koleszterin-csökkenést eredményező inclisiran klinikai alkalmazása egy új korszak kezdetét jelenti az atherosclerosis elleni küzdelemben.

Egy új, orálisan adható PCSK9-gátló ígéretes eredményeket mutatott és a betegek jól tolerálták a  Fázis I vizsgálatok során.

Főemlősökön végzett állatkísérletekben három éven át 56%-os LDL-koleszterinszint-csökkenést értek el a Precision BioSciences új génszerkesztési módszerének alkalmazásával.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a primer hiperkoleszterinémia kezelésére szolgáló inklisziránt, melynek klinikai vizsgálati eredményéről januárban számoltunk be Ismét egy új terápiás lehetőség familiáris hiperkoleszterinémiában.