Primer hiperkoleszterinémia elleni szer kapott európai engedélyt
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a primer hiperkoleszterinémia kezelésére szolgáló inklisziránt, melynek klinikai vizsgálati eredményéről januárban számoltunk be Ismét egy új terápiás lehetőség familiáris hiperkoleszterinémiában.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) október 15-én pozitív véleményt fogalmazott meg a primer hiperkoleszterinémia (heterozigóta familiáris [HeFH] vagy nem familiáris típusok) és kevert diszlipidémia kezelésére szolgáló Leqvio (inkliszirán, oldatos injekció, 284 mg) készítményre (kérelmező: Novartis Europharm Limited). A Leqvio az Egyesült Államokban még nem kapta meg a forgalmazási engedélyt, de az eljárás már folyamatban van, és várhatóan 2020. december 31-én az FDA jóvá is hagyja majd. Az eljárást a COVID-19 járvány késlelteti, az FDA nem a szer hatásosságával kapcsolatosan fogalmazott meg kétségeket, hanem az Olaszországban működő gyártóközpont látogatását halasztotta el a pandémia miatt.
A hatóanyagról (inkliszirán)
A Leqvio hatóanyaga, az inkliszirán (ATC kód: C10AX16) a PCSK9-gátlók közé tartozik, amelyek a májban szelektíven kötődnek a szubtilizin/kexin proprotein-konvertáz enzim 9-es típusához (PCSK9). Mivel a szervezetben lévő PCSK9 fehérje fiziológiásan csökkenti az LDL-receptorok számát a májsejtek felszínén, az enzim gátlása az LDL-receptor-denzitás növekedését eredményezi. Ennek következtében a májsejtek több LDL-koleszterin-részecskét képesek felvenni – vagyis a keringésből kivonni –, így végeredményben csökken az LDL-koleszterin (LDL-C) szérumkoncentrációja. A hatóanyag-család első tagja az Európában 2015-ben engedélyezett Repatha (evolokumab, Amgen) volt, később pedig a Praluent (alirokumab, Sanofi-Aventis) is engedélyt kapott. Ezek a hatóanyagok viszont monoklonális antitestek, és kéthetente vagy havonta kell őket adagolni, míg az inkliszirán úgynevezett kis interferáló RNS, és eleinte 3, később már 6 havi adagolás is hatásosnak bizonyult a klinikai vizsgálatok során. Az inkliszirán eredetileg az Alnylam Pharmaceuticals fejlesztése, tőle vette meg a jogokat a The Medicines Company, amelyet 2020 januárjában a Novartis vásárolt fel egy 7,9 milliárd dolláros akvizíció keretében. A hatóanyagról és hatásmechanizmusáról, valamint az ORION vizsgálati programról bővebben ebben a cikkünkben számoltunk be: Ismét egy új terápiás lehetőség familiáris hiperkoleszterinémiában. A Leqvio alkalmazása során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások az injekció beadási helye körül jelentkező reakciók voltak, amelyek azonban súlyosságokat tekintve többnyire enyhék vagy közepesen súlyosak, illetve átmeneti jellegűek és lokalizáltak maradtak.
A heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiáról (HeFH)
A ritka betegségről részletesen alábbi cikkeinkben számoltunk be: Örökletesen magas koleszterinszintet csökkentő új szer és Ismét egy új terápiás lehetőség familiáris hiperkoleszterinémiában.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az októberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 12-15 October 2020
Novartis awaiting Italian plant inspection for FDA’s Leqvio decision
Inclisiran Effective Across FH Genotypes, as Well as in Primary Prevention
Inclisiran for the Treatment of Heterozygous Familial Hypercholesterolemia
