Az XL20 nevű hatóanyag az ALS-ben akkumulálódó TDP‑43 fehérje egyik szűk régiójának gátlásával fejti ki neuroprotektív hatását.

Egyszerre több olyan útvonalat is aktivál egy már engedélyezett hatóanyag, amelyek protektív hatásúak lehetnek neurodegeneratív kórképek ellen.

A fázis IIb PARADIGM klinikai vizsgálat biztató eredményeket hozott az amiotrófiás laterálszklerózis terápiájában.

A hatóanyag alkalmazásával javult a fehérjetermelés üteme, stabilizálódott az axonális szerkezet, és fokozódott a neuronok működése ALS állatmodellekben.

Az idegsejtek védekező mechanizmusát állítja helyre egy NU-9 kódnevű új hatóanyag még a tünetek megjelenése előtt.

Mind ALS-ben mind FTD-ben közös jellegzetesség a neuronok túlzott tüzelése, amelyre a TDP-43 szerepének feltárása adta meg a választ.

Koreai kutatók egy olyan pontrendszert dolgoztak ki, amellyel a mesterséges intelligencia már korai fázisban, nagy specificitással képes diagnosztizálni a betegséget.

Mesterséges intelligencia alkalmazásával sikerült meghatározni egy biomarker-panelt, ami már 10-15 évvel a tünetek előtt kimutathatja a betegséget.

Az amiotrófiás laterálszklerózishoz szorosan köthető funkciózavar a mitokondriumokban már a betegségre jellemző tünetek megjelenése előtt jelentkezik.

Neuroprotektív hatást vált ki a xenon belélegzése - rövidesen már meg is kezdődnek a klinikai vizsgálatok.