Már léteznek engedélyezett gyógyszerek az újonnan azonosított útvonal blokkolására.

Az RNS-képződésben főszerepet játszó TDP-43 abnormális működése több betegség markere lehet.

A magyar részvétellel folyó oxfordi kutatás ígéretes eredményeket hozott, amelyeket a későbbiekben az agysérülések gyógyításában használhatnak.

A molekuláris biológia, az őssejtkutatás és a látással foglalkozó tudomá­nyok innovációi lényegesen bővítették eszköztárunkat a retinadisztrófiák következtében kialakult látásvesztés kezelésére. A diagnózis korai klinikai felismerése és a genetikai háttér tisztázása nélkülözhetetlen, hiszen a pon­tos genotípus és fenotípus ismerete a betegek számára lehetővé teheti a ma még csak klinikai tanulmányok kereteiben elérhetőúj terápiás módszerek kipróbálását.

Az őssejteket betegséglefolyást módosító, immunmoduláns, illetve regene­ratív célzattal felhasználó klinikai vizsgálatok előrehaladása kétségtelenül biztató, ám a legtöbbjük még korai fázisban van, s a közölt klinikai eredmé­nyek a terápiás hatás és a potenciális mellékhatások vonatkozásában nem egyértelműek. Az őssejtek alkalmazásának egységes szabályozása is nélkü­lözhetetlen ahhoz, hogy ez a feltétlenül kedvező, minimális invazivitással járó, egyénre szabható terápiás módszer számos, eltérő patogenezisű kór­formában valóban sikeres és biztonságos kezelési alternatíva lehessen.

A baltimore-i Johns Hopkins Egyetem kutatói fény érzékelő sejteket tartalmazó miniatűr humán retinát fejlesztettek ki emberi őssejtekből. A kutatók reményei szerint a módszer egy napon elvezet oda, hogy képesek leszünk visszaadni a betegeknek elveszített látásukat.

A Columbia University Medical Center kutatói azt állítják, egy lépéssel közelebb kerültek ahhoz, hogy transzplantáció céljára tüdőszövetet hozzanak létre a beteg saját sejtjeiből – írja a Nature Biotechnology című lap.