Az összefoglaló közleményben elsősorban a másodlagos hipogammaglobulinémia felismerésére, a primer formáktól való elkülönítésére koncentrálunk. A hemato-onkológiai, autoimmun betegségekre és a kezelésükre alkalmazott immunszuppresszív szerekre fókuszálva bemutatjuk azok immunglobulin (Ig) termelésre gyakorolt hatását. Az összefoglalóban kitérünk a klinikai gyakorlatban alapvető diagnosztikus és terápiás szempontokra is.

Két fázis III vizsgálatban a Janus kináz gátló baricitinib hatásos volt alopecia areataban, 36 hét alatt dózisfüggő módon a résztvevők egynegyedénél-egyharmadánál 80%-os hajnövekedést eredményezett.

A célzott terápiák jelentősen javították a gyulladásos és autoimmun reuma­tológiai kórképek, így a rheumatoid arthritis kezelését. A betegek kezelése során elsődleges a terápiaválasztás, melynek során mérlegre kell tenni a kitűzendő célt, a hatás és kockázat viszonyát és a betegpreferenciákat. Cikkünk az ezzel kapcsolatos legfontosabb megfontolásokat tárgyalja.

Az AD UP vizsgálat 52 hét utáni eredményei igazolták először, hogy az upadaticinib hosszú idejű alkalmazása az atopiás dermatitis kezelésére hatásos, biztonságossága elfogadható.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a nem-kissejtes tüdőrák kezelésére szolgáló RET receptor tirozin-kináz gátló Gavreto (pralszetinib) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a PIK3CA mutációval rendelkező emlőrák kezelésére szolgáló Piqray (alpelizib) filmbevonatú tablettát.

Az FDA gyorsítottan értékeli a globális fázis II-III DYSTANCE 51 vizsgálatban elemzett, a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére kifejlesztett szuvodirszen hatóanyagú készítményt.

A kalciumérzékelő receptorral kapcsolatos ismeretek folyamatos bővülése lehetővé teszi egyes ritka betegségek könnyebb felismerését és kezelését, továbbá segítséget nyújthat differenciáldiagnosztikai kérdésekben. Az új ismeretek és fejlesztések eredményeként a receptor megváltozott funkciójához köthető kórállapotok ellátása is változik, illetve változhat.

A szisztémás lupus erythematosus (SLE) többszervi érintettséggel járó auto­immun betegség, melyre jellemző a heterogén klinikai megjelenés. Emiatt a diagnózis felállítása, az alapbetegség aktivitásának meghatározása és a betegség követése kihívás a gyakorlott klinikus számára is. A British Society for Rheumatology 2018 januárjában publikált új ajánlása összefoglalja az SLE kezelésére vonatkozó legújabb irányelveket, kevésbé részletezve a lupus nephritis (LN) kezelését, melynek fennállása esetén a 2012-es szak­mai ajánlás (EULAR/ERA-EDTA és ACR) követését javasolják. Kitérnek a diagnózis felállítására, a felnőtt SLE-betegek gondozásának szempontjaira, az alapbetegség követésének feltételeire és az enyhe, közepesen súlyos, súlyos alapbetegség kezelésére.

BEVEZETÉS
A BCL2 fehérje család tagjai fontos szerepet játszanak az intrinsic apoptózis szabályozásában, segítik a tumorsejtek túlélését és a terápiára való rezisztencia kialakulását. A B CL2-inhibitorok monoterápiában is hatékony kezelésnek bizonyultak krónikus lymphoid leukaemia (CLL) kezelésében. Az első, szelektív BCL2-inhibitor, a venetoclax gyorsan csökkentette a tumortömeget relabált/refrakter (R/R) CLL-ben, illetve kis lymphocytás lymphomában (SLL), még nagy rizikójú – pl. 17p deléciót hordozó – csoportokban is (ORR 80%, CR 6–20%). Emellett a rituximabbal együtt alkalmazott korai fejlesztésű, nem szelektív BCL2-inhibitor, a navitoclax tolerálható és hatékony kombinációnak bizonyult R/R lymphoid malignitásokban. A cikk szerzői a rituximabbal kombinációban alkalmazott venetoclax biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát vizsgálták R/R CLL-ben és SLL-ben szenvedő betegeknél.