A ritka, veleszületett fehérjehiányos májbetegség terápiájában elért eredmények túlmutatnak az ARC szindrómán, és a biztonságosabbá tehetik a génterápiás beavatkozásokat.

A magas zsírtartalmú étrend hatására az érett hepatociták visszaalakulnak egy éretlenebb, őssejtszerű állapotba, ami fokozza a tumorok kialakulásának rizikóját.

A cikkben átfogó képet kaphatunk az elhízás epidemiológiájáról, patofiziológiai hátteréről, legfőbb szövődményeiről; a metabolikus, kardiovaszkuláris, onkológiai, pszichés és mozgásszervi következményeiről, diagnosztikai kritériumairól és mód­szereiről, valamint a kezelési lehetőségekről, a megelőzés stratégiáiról és a népegészségügyi programokról is.

A sejtkúltúrában és MASLD egérmodellben az elöregedő, szeneszcens sejtek csökkentésével előzi meg a májrák kialakulását az új hatóanyag.

Már léteznek engedélyezett gyógyszerek az újonnan azonosított útvonal blokkolására.

Az új  génterápiás beavatkozás betegség hátterében álló progranulin-hiányt pótolja-egyelőre állati modellekben és sejtkultúrákban.

A Wilson-kór a genetikai betegségek között egy viszonylag gyakori, kezelés nélkül fatális kórkép, azonban az időben megkezdett terápia segítségével az esetek nagy részében a hepatológiai, illetve neuropszichiátriai tünetek progressziója megállítható, sokszor tünetmentes állapot érhető el. Ebben a közleményben kiemelünk néhány fontos gyakorlati kérdést. Röviden összefoglaljuk a gyakorlati és orvostörténeti szempontból lényeges állo­másokat is.

A kiváló regenerációs mechanizmussal rendelkező emberi májsejtek osztódását tanulmányozva komoly onkológiai jelentőségű felfedezésre bukkantak amerikai kutatók.

A fázis 2b B-Clear vizsgálatban a bepirovirszen hatásosnak mutatkozott a hepatitisz B vírus kimutathatatlan szintre csökkentésében.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a súlyos hemofília A kezelésére szolgáló Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) készítményt.