A smouldering myeloma (SMM) tünetmentes, klonális plazmasejtbetegség, mely változatos arányban alakulhat át agresszív myeloma multiplexszé (MM). Az elmúlt években a betegség diagnosztikája, kritériumrendszere és ennélfogva a kezelése is sokat fejlődött, így többek között új diagnosz­tikus elveket dolgoztak ki, új prognosztikai faktorokat ismerhettünk meg.

Az X4 Pharmaceuticals Inc december 30-án jelentette be, hogy megkezdi új hatásmechanizmusú mavorixafor hatóanyagának klinikai vizsgálatait a Waldenström-makroglobulinémia kezelésében.

Egy most megjelent közlemény szerint a World Trade Center elleni terrortámadás utáni mentésben dolgozó tűzoltók között nagyobb arányú a myeloma prekurzor eltérések, és a myeloma multiplexes megbetegedések kialakulásának kockázata.

Brit kutatók áttörést értek el annak megértésében, miként alakul ki a vérképzőszervi rákok egy gyógyíthatatlan formája egy gyakran teljesen tünetmentes megelőző elváltozásból. A mostani adatok alapján hatékonyabb kezeléseket dolgozhatnak ki és azonosíthatják a nagy kockázatú betegcsoportokat.

A napjaink idősödő populációjában egyre gyakrabban jelentkező myeloma multiplex (MM) genetikai szempontból összetett kórkép. A paraproteinaemiák csoportjába tartozó MM-re a csontvelő klonális plazmasejtek általi infiltrációja jellemző. A paraproteinaemiák jól megkülönböztethető klinikai fázisokra oszthatók, amelyek között a tünetmentes állapotok, mint a monoklonális gammopathia (monoclonal gammopathy of undetermined significance, MGUS), és a lappangó (smoldering) MM szerepelnek. Bár ezekben az állapotokban az MM-re jellemző semmilyen klinikai eltérés nem mutatható ki, bizonyos genetikai elváltozások már jelen lehetnek, amelyek még kezelést is indokolhatnak. A tüneteket okozó MM-ben a definíció szerint bizonyos klinikai eltérések és szervkárosodás van jelen. A myeloma-sejtek jellegzetes tulajdonsága a nélkülözhetetlen szoros kapcsolat a csontvelői mikrokörnyezettel, amely révén a myeloma-sejtek a csontvelői niche-k különleges hatásai következtében hosszú ideig megőrzik életképességüket. Az MM progressziója során azonban a klonális sejtekben kialakul a csontvelőn kívüli szaporodás képessége, így jelenhet meg az extramedulláris MM (EMM) vagy a plazmasejtes leukaemia (PCL). Az utóbbi kóros állapotok jellemző sejtjei a normálistól a rosszindulatú plazmasejtig ívelő többlépcsős átalakulási folyamat végső állomását képviselik.

Bevezetés
Az összes vérképzőszervi daganatos megbetegedés 10%-át képviselő myeloma multiplex (MM) előfordulási gyakorisága 5/100 000/év, és a diagnózis megállapításakor az életkori középérték 65–70 év kismértékű férfidominanciával. A diagnózis megállapítása a következők alapján történhet: 10%-ot meghaladó klonális plazmasejt-szaporulat a csontvelőben, monoklonális fehérjék jelenléte a szérumban és/vagy a vizeletben, és egy vagy több szervi érintettség, például hypercalcaemia, veseelégtelenség, anaemia, illetve csontleépülés (CRAB). A kezelési protokollok jelentős változásokon mentek át az utóbbi években, amelynek egyik eredménye a jobb tolerálhatóság. Az újabb szerekkel, mint például a proteoszómagátlókkal vagy az immunmoduláns szerekkel az összesített túlélést is sikerült javítani. A kedvezőbb túlélési eredmények egyértelműben jelentkeztek a 65 évesnél fiatalabbaknál, akiknél 68%-os 5 éves, és 53%-os 10 éves túlélési eredmények érhetők el. A jelen összefoglaló szerzői áttekintették az írás idején rendelkezésre álló legújabb szakirodalmat az első vonalban, korábban nem kezelt MM-betegeknél alkalmazott bortezomib terápiáról.