Jó eredményeket hozott a nexiguran ziclumeran génterápiás kezelés a ritka, örökletes betegség terápiájában.

A diabéteszes neuropátia gyakorisága, kellemetlen tünetei és következmé­nyei miatt sok gondot okoz nemcsak az érintett betegek, hanem az egész­ségügyi ellátórendszer számára is. Kezelésében meghatározó jelentősége van azoknak a specifikus gyógyszereknek, amelyeket kifejezetten ezzel az indikációval regisztráltak évekkel ezelőtt. Bár régóta használatos készít­ményekről van szó, az irodalomban újdonságként jelent meg az a hazai közlemény, amely adatbázis-elemzés nyomán az alfa-liponsavval folyta­tott kezelés hosszabb távú, „kemény” klinikai végpontjainak alakulásáról 

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte az örökletes transztiretin-mediált amiloidózis kezelésére szolgáló Amvuttra (vutriszirán) készítményt.

FDA engedélyt kapott az Onpattro tökéletesített változata a vutriszirán hatóanyagú Amvuttra a transztiretin-mediált amiloidózis (hATTR) kezelésére.

Az Evaluate Vantage összeállította azon gyógyszerek tízes listáját, amelyek még a késői fejlesztési fázisban vannak ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meg­haladó árbevételt fognak generálni.

A szerzők egy idős beteg bőrén kialakult recidiváló laphámrákjában alkal­mazott cemiplimabkezelés hatásosságáról számolnak be. Tizenegy széria cemiplimabterápia mellett szövődmény, immunmediált mellékhatás nem jelentkezett, klinikailag a betegség parciális remisszióba került.

A fázis III HELIOS-A vizsgálatban az Alnylam vutriszirán hatóanyagú készítménye hatásosnak bizonyult a transztiretin-mediált amiloidózis kezelésében.

A neuropátiás fájdalom (más szóval neuralgia) idegi eredetű fájdalmat je­lent, melynek hátterében az idegi ingerületvezetés zavara áll. 

A túlzott alkoholfogyasztás az egyik fő oka a cirrózisnak, a hepatocelluláris karcinómának és az akut májelégtelenségnek. Az alkoholos májbeteg­ség patogenezisében az alkohol (és az acetaldehid) direkt toxicitása, az oxidatív stressz, a gyulladás, a bélflóra diszbiózisa mellett a genetikai té­nyezők szerepe is egyre nyilvánvalóbb. A diagnózis általában nem igé­nyel májbiopsziát. A terápia része az absztinencia elérése és fenntartása, a malnutríció megszüntetése. A májbetegség gyógyszeres kezelésére ma is kevés az eszközünk. Dekompenzált cirrózisban májtranszplantációra 6 hónapos absztinencia után kerülhet sor. Nem megoldott a szteroidra nem reagáló súlyos alkoholos hepatitiszes betegek korai májtranszplantációja.

A daganatos betegség és a daganatellenes kezelések miatt sok beteg kor­látozza a fizikai aktivitását, pedig a betegség és a számos mellékhatás ellen vívott harcban a sport és a mozgásterápiás programok hatékony szupportív módszerek, ráadásul páratlan lehetőséget kínálnak a betegeknek arra, hogy a gyógyulási folyamatban aktívan közreműködjenek.