Az Európai Gyógyszerügynökség javasolta a rilzabrutinib forgalomba hozatali engedélyének megadását immuntrombocitopénia (ITP) kezelésére olyan felnőtteknél, akik más gyógyszerekre nem reagálnak.

A liquor vizsgálata számos, központi idegrendszert érintő állapot diagnosz­tikai eszköze. A lumbálpunkció sürgős indikációi közé tartozik a központi idegrendszeri fertőzés vagy a subarachnoidealis vérzés gyanúja. A liquor vizsgálata nem feltétlenül diagnosztikus értékű, de hasznos lehet más neu­rológiai állapotok értékelésében. 

A hematológiai sürgősségi állapotok veleszületett vagy szerzett, jellemzően vérzéses vagy véralvadási zavarok, amelyek jelentkezhetnek spontán vér­zéssel, sárgasággal, petechiákkal vagy purpurával. A jelentős morbiditás vagy mortalitás elkerülése érdekében sürgős kezelést igényelnek. A kezdeti kivizsgálásnak tartalmaznia kell a teljes vérkép értékelését.

Hiperaktív integrázok segítségével nagy DNS-darabok is pontosan, káros mellékhatások nélkül illeszthetők be az emberi genomba.

A gastrointestinalis angiodysplasia ritka, de jelentős oka a manifeszt és okkult vérzéseknek egyaránt. Főleg idős korban és nagymértékű komorbiditással együtt fordul elő. Az endoszkópos technikák fejlődése számottevően javította a betegek kilátásait. Jelenleg az alkalmazott keze­lési módozatok megválasztása esetről esetre, egyedileg történik. További kutatások szükségesek a patogenezis és a potenciális kezelési cél ponto­sabb megismeréséhez.

Az EMA javasolta az Altuvoct (efanesoctocog alfa) forgalomba hozatali engedélyének megadását a VIII-as faktorhiány okozta A hemofíliában szenvedő betegek vérzéseinek kezelésére és megelőzésére.

Egy fázis II. vizsgálat eredményei szerint hatásosnak bizonyult a cevidoplenib az immuneredetű vérzékenység egyik formája (ITP) másodvonalbeli kezelésében.

Évente csaknem 250 új ritka genetikai betegség kerül felismerésre. Mende­li-öröklésmenetet mutató monogénes betegségek több mint 4000 ismert génnel hozhatók kapcsolatba. Cikkünk célja, hogy segítsen a ritka beteg­ségek közötti eligazodásban. Megmutassa, hogy ritka betegség azono­sítása, kezelése mely weboldalakon és mobilalkalmazások segítségével lehetséges. Melyek azok az adatforrások, melyek könnyen hozzáférhetők, megbízhatók és pontos adatokat tartalmaznak. A https://www.Rx-genes. com oldal például valójában a kezelhető genetikai betegségek online kom­pendiumát adja a kezünkbe.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a kongenitális vérzékenységgel született betegek vérzéses epizódjainak kezelésére szolgáló Cevenfacta (eptakog béta) készítményt.

Az akut és sok esetben intenzív fájdalom csillapítása a fájdalomcsillapítási algoritmusok ismeretében a kórkép jellegéhez, a fájdalom nagyságához, a beteg egyéni kockázataihoz igazodó kell, hogy legyen. Számos esetben analgetikum is elégséges, más esetekben a gyulladáscsökkentés is fontos szempont a kórfolyamat jellege alapján. A leggyakrabban alkalmazott gyógyszercsoport a nem szteroid gyulladáscsökkentőké (NSAID). Ismert mellékhatások miatt a cél az NSAID dózis és alkalmazás időtartamának a lehető legrövidebbre való csökkentése. A fájdalom nagysága és intenzitása, a kórkép jellege alapján, az egyéni rizikótényezők mérlegelésével adhatók opioidok vagy ezekkel kombinált készítmények.