A kiváló regenerációs mechanizmussal rendelkező emberi májsejtek osztódását tanulmányozva komoly onkológiai jelentőségű felfedezésre bukkantak amerikai kutatók.

A fázis 2b B-Clear vizsgálatban a bepirovirszen hatásosnak mutatkozott a hepatitisz B vírus kimutathatatlan szintre csökkentésében.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a súlyos hemofília A kezelésére szolgáló Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) készítményt.

A fejlett országok morbiditási és mortalitási adatainak vezető betegségcso­portját változatlanul az ateroszklerotikus hátterű megbetegedések alkot­ják. Kiterjedt és intenzív kutatások fokozatosan feltárták az atherosclerosis legfontosabb rizikótényezőit és azok befolyásolási lehetőségeit. Az elmúlt három évtizedben a hypercholesterinaemia kezelésében elsődleges szerepet játszó sztatinok, illetve sztatin + ezetimib kombinált terápia alkalmazása le­hetővé tette az atherosclerosis progressziójának megállítását, kedvező eset­ben akár a plakk-képződés regresszióját is. A szűk mellékhatásspektrummal rendelkező és igen hosszú, akár egyszeri adag 180 napig tartó, 50%-os LDL-koleszterin-csökkenést eredményező inclisiran klinikai alkalmazása egy új korszak kezdetét jelenti az atherosclerosis elleni küzdelemben.

Az Aeglea BioTherapeutics örökletes eredetű argininémia egyik típusának kezelésére szolgáló pegzilargináz hatóanyagú készítményének amerikai és európai engedélyezése már az idén megkezdődhet.

Az örökletes, súlyos antitripszinhiány okozta májkárosodás kezelése ma még csak májátültetéssel lehetséges, de több, reménnyel kecsegtető gyógy­szerrel, köztük kis gátló (si) RNS-molekulákkal végeznek már II. vagy III. fázisú vizsgálatokat, így bővülhet a kezelési lehetőségek tárháza. A hu­mán antitripszin szubsztitúciós kezelést a pulmonális tünetek kezelésére engedélyezték.

Egy új, orálisan adható PCSK9-gátló ígéretes eredményeket mutatott és a betegek jól tolerálták a  Fázis I vizsgálatok során.

Az új inzulinkészítmények és az egyre fejlettebb inzulinbeadási eszközök mellett a legforradalmibb változások a folyamatos glükózmonitorozásban, az inzulinpumpa-kezelésben és a diabetes-gondo­zás digitalizációjában következtek be. 

Főemlősökön végzett állatkísérletekben három éven át 56%-os LDL-koleszterinszint-csökkenést értek el a Precision BioSciences új génszerkesztési módszerének alkalmazásával.

A hepatocellularis carcinoma javarészt cirrhosis talaján kialakuló rosszin­dulatú májdaganat, leggyakoribb rizikófaktorai a hepatitis B és C vírusfer­tőzések, a krónikus alkoholos májbetegség, valamint egyes anyagcsere-betegségek. Fontos, bár sokszor nehézségekbe ütközik a hepatocellularis carcinoma elkülönítése a hepatocellularis adenomáktól és a focalis nodularis hyperlasiától.