A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az akut limfoblasztos leukémia kezelésére szolgáló Ivozall (klofarabin) generikus készítményt.

Az orális antikoaguláns terápia kiválasztása pitvarfibrillációban a nagy randomizált kontrollált vizsgálatok alcsoportelemzései után az erre a betegkörre tervezett prospektív vizsgálatok eredményeire alapozható. ilyen az EMANATE¹ vizsgálat is, egy nemzetközi, randomizált, aktív-kontroll, openlabel study, amelybe olyan új keletű pitvarfibrilláló betegeket vontak be, akiknél kardioverziót terveztek. Az EMANATE vizsgálat eredményei jól tükrözik a mindennapi klinikai gyakorlatban tapasztaltakat és a tanulmány szerint az újkeletű pitvarfibrillációban szenvedő betegek kardioverziója során alkalmazott apixabankezelés, hasonlóan a konvencionális heparin/KVA kezeléshez, alacsony stroke- és szisztémás embolizációs, valamint vérzéses eseményekkel jár.

A legtöbb kóros bőrelváltozást bőrbetegségek okozzák, ugyanakkor néha találkozhatunk nem primer bőrbetegségek bőrtüneteivel is. Némelyik ilyen tünet olyannyira jellegzetes, hogy lényegében diagnosztikai értékűnek tekinthető. Ez a cikk tíz ilyen, a mindennapi ellátás során előforduló bőrel­változással foglalkozik.

Egy 80 éves férfi beteg a mindkét alsó végtagján kialakult fájdalmas bőrki­ütés miatt fordult orvoshoz. A kiütés 6 órá­val azt követően jelent meg, hogy a beteg naproxent vett be idült térdfájdalmának enyhítésére, majd aszcendálóan tovább­terjedt. A beteg kórelőzményében pitvarfibrilláció, krónikus obstruktív tüdőbeteg­ség, magas vérnyomás, hyperlipidaemia és közepes súlyosságú arthrosis szerepelt.

Az orrvérzés szinte mindig riadalmat keltő esemény. A vérzés mögött szá­mos etiológia állhat, az orrvérzés nem betegség, hanem tünet. Amennyiben a kiváltó ok ismert, törekedni kell annak megszüntetésére. A terápiás stra­tégiát meghatározza az orrvérzés karakterisztikája. A spektrum az enyhe felső légúti infekciónál használható orrkenőcstől a makacs, recidív hátsó vérzések esetén alkalmazható érligatúra különböző formáiig tart. Amennyiben a kiváltó okot sikerül eliminálni, recidívára nem kell számítanunk.

Egy most nyilvánosságra hozott fázis I/II vizsgálatban a „trójai faló” gyógyszert tesztelték néhány terápia rezisztens rosszindulatú tumor esetén.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a polycythaemia vera kezelésére szolgáló Besremi (ropeginterferon-alfa-2b) készítményt.

Egy 28 éves férfi néhány napja fennálló láz, hasmenés, testszerte jelentkező fájdalom és hányás panaszával fordult orvosához. Vizelete kevés és zavaros volt. Tünetei egy héttel az után kezdődtek, hogy hazatért Puerto Ricóból. Felesége ugyancsak hasonló tüneteket tapasztalt, melyek maguktól elmúltak. Az utazás alatt érte őket néhány szúnyogcsípés, fü­rödtek a helyi folyóban, és helyi ételeket fogyasztottak.

A Waldenström-féle makroglobilinémia (WM) sikeres kezelése avval kezdődik, hogy amikor felismerjük a non-Hodgkin lymphomák egyik ritka változatát, nem kezdjük azonnal kezelni a beteget.