Pozitív véleményt kapott a polycythaemia vera elleni Besremi
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a polycythaemia vera kezelésére szolgáló Besremi (ropeginterferon-alfa-2b) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) december 13-án pozitív véleményt fogalmazott meg a felnőtt betegekben a szimptomatikus splenomegalia nélküli polycythaemia vera kezelésére szolgáló Besremi (ropeginterferon-alfa-2b) készítménnyel szemben (kérelmező: AOP Orphan Pharmaceuticals AG). A készítmény injekcióhoz való oldat (250 mikrogramm/0,5 ml és 500 mikrogramm/0,5 ml) formájában kerül forgalomba. Hatóanyaga, a ropeginterferon-alfa-2b (ATC kód: L03AB15) egy új mono-pegilált interferon, mely gátolja a hematopoietikus és csontvelő-fibroblaszt progenitor sejtek képződését, valamint akadályozza a myelofibrózis kialakulásában részt vevő növekedési faktorok és egyéb citokinek hatását. A Besremi már a fejlesztési fázisban, 2011. december 9-én megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítést, nem csak az Európai Unióban, hanem az Egyesült Államokban is.
A CHMP pozitív véleményezését követően még az Európai Bizottságnak is engedélyeznie kell a szer forgalomba hozatalát, mielőtt a betegek számára elérhetővé válhatna, az EB döntése február végén-március elején várható (67 nappal a CHMP véleményének nyilvánosságra hozatala után).
A készítményt Tajvanon, a Taichung Science Park területén gyártja (a hatóanyag kifejlesztője) a PharmaEssentia globális biológiai gyógyszereket gyártó vállalat, a gyártóhelyet az EMA 2018. januárjában GMP-certifikációval látta el. A készítmény az Egyesült Államokban, Japánban és Kínában is engedélyezés alatt áll, az USA-ban és Ázsiában a PharmaEssentia fogja forgalmazni.
A polycythaemia vera (PRV) betegségről
A betegség a csontvelőben található őssejtek működészavarával áll összefüggésben. Az őssejtek termelik a vörösvérsejteket, fehérvérsejteket és vérlemezkéket. Ebben a betegségben mindhárom sejtcsoport száma megemelkedik, de igen kifejezetten a vörösvérsejtszám. A betegség férfiakban többször fordul elő, a tünetek jelentkezésekor az átlagéletkor 60 év, kialakulásának oka nem ismert. A polycythaemia vera a Philadelphia-negatív krónikus myeloid neoplasiák közé tartozó ritka neoplasia, amelyre az emelkedett vörösvérsejttömeg okozta hiperviszkozitás a jellemző. A betegségben gyakori panasz a fejfájás, szédülés, fülzúgás, homályos látás, fáradtság. Melegzuhany után jelentkezhet bőrviszketés, és kezdődhet a betegség orrvérzéssel, a betegek arca kipirosodhat. A morbiditás és mortalitás fő oka az artériás és vénás thromboticus események előfordulása, de emellett a betegek életminőségét rontó vasomotoros (erythromelalgia, pruritus) és betegségasszociált tünetek (gyengeség, fáradékonyság, koncentrációzavar, korai teltségérzés, inaktivitás, éjszakai izzadás, viszketés, hasi diszkomfort, csontfájdalom, fogyás, láz) is jelen vannak.
Klinikai vizsgálatok, biztonságosság, mellékhatások
Az EMA a készítmény engedélyezését az AOP Orphan által szponzorált PROUD-PV/CONTINUATION-PV klinikai fejlesztési program adatai alapján adta ki. A Besremi alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások a leucopenia, thrombocytopenia, arthralgia, kimerültség, influenzaszerű tünetek és myalgia voltak.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Újdonságok, aktualitások a polycythaemia vera diagnosztikájában és kezelésében
