Engedélyezték az EU-ban a pomalidomid daganatellenes gyógyszer alkalmazását myeloma multiplexben

Ezt a Celgene International Sàrl, a Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) kizárólagos tulajdonában lévő leányvállalata jelentette be augusztus 14-én. A Celgene tervezi a Pomalidomide Celgene bevezetését az EU-ban “IMNOVID^®” kereskedelmi néven, miután a kereskedelmi név megváltoztatásáról a megfelelő módon értesítették az Európai Gyógyszerhatóságot (EMA).

A myeloma multiplex a vér daganatos megbetegedéseinek az a típusa, ahol a plazmasejtek, az immunrendszer fontos alkotóelemei, amelyek a fertőzések elleni harcban részt vevő antitestek termeléséért felelősek, kontrollálatlanul burjánzanak, és a csontvelőben halmozódnak fel. Szinte az összes myeloma multiplexben szenvedő betegnél előfordulhat relapszus, vagyis a betegségük progrediálhat akár annak ellenére is, hogy megfelelően reagáltak a kezelésre.

“A myeloma multiplex-szel diagnosztizált legtöbb betegnél valamikor relapszus alakul ki, és már sok olyan beteget láttam, akik többféle kezeléssel szemben is rezisztenssé váltak. A hangsúly most az új hatóanyagok kifejlesztésén van, hogy kezelni lehessen az olyan betegeket is, akiknél már többféle terápiát kipróbáltak, és kifogytak a standard terápiás kezelési lehetőségekből,” jelentette ki dr. Xavier Leleu (Hôpital Huriez, CHRU Lille, Franciaország). “A pomalidomid, az egyik ilyen új hatóanyag engedélyezése nagyszerű hír, és komoly előrelépés az európai betegek számára, akik egy új és hatékony kezelési alternatívát keresnek a betegségük menedzseléséhez.”

Alan Colowick, a Celgene európai, közép-keleti és afrikai (EMEA) régiójának elnöke hozzáteszi: “Elkötelezettek vagyunk abban, hogy a ritka betegségekben szenvedők számára találjunk olyan gyógyszereket, melyek megváltoztathatják az életüket. A mai jóváhagyással a Celgene azon kevés vállalat közé fog tartozni, amely a myeloma multiplex minden stádiumában tud megfelelő kezelést kínálni, a diagnózistól kezdve egészen addig a segítségig, amit a pomalidomid nyújt azoknak az előrehaladott myeloma multiplexben szenvedő betegeknek, akik már az összes egyéb kezelési lehetőséget kimerítették.”

Az EU döntése a MM-003 vizsgálat eredményein alapult, ami egy III. fázisú, multicentrikus, randomizált (2:1), nyílt vizsgálat volt, 455 beteg bevonásával. Az eredmények szerint szignifikánsan nőtt a progressziómentes túlélési idő medián értéke: a pomalidomiddal és kis dózisban dexametazonnal kezelt, rrMM-es betegeknél ez 15,7 hét volt, szemben a kizárólag nagy dózisban dexametazonnal kezeltek 8 hetével (p<0,001). A pomalidomiddal és kis dózisban dexametazonnal kezelt esetekben az átlagos teljes túlélési idő is szignifikánsan megnőtt a kizárólag nagy dózisban dexametazonnal kezeltekhez képest (a mediánt még nem érték el vs 34 hét; p<0,001). A leggyakrabban előforduló, 3. és 4. súlyossági fokozatú mellékhatások: neutropénia,trombocitopénia és fertőzések.

A döntés a Humán Alkalmazásra Szánt Gyógyszerek Bizottságának (CHMP) 2013. májusi kedvező véleménye után született meg.

Az Egyesült Államokban a gyógyszer Pomalyst néven van forgalomban. Az ottani gyógyszertájékoztató alapján a legfontosabb biztonságossági tudnivalók:

Embrionális-magzati toxicitás

• · A POMALYST ellenjavallt terhességben. A POMALYST egy thalidomid analóg szer. A thalidomid humán teratogén hatása ismert: súlyos születési rendellenességeket és embrionális-magzati elhalálozást okoz. Szülőképes nők esetében 2 negatív terhességi teszt után lehet megkezdeni a POMALYST-kezelést.
• · A szülőképes nőknek a POMALYST-kezelés alatt, és az azt követő 4 hétben kétféle fogamzásgátlást is kell használniuk, vagy folyamatosan tartózkodniuk kell a heteroszexuális kapcsolatoktól.

Vénás tromboembólia

Mélyvénás trombózis (DVT) és tüdőembólia (PE) alakult ki a POMALYST-tal kezelt myeloma multiplexes betegeknél. A klinikai vizsgálat során profilaktikus trombózis elleni beavatkozásokat alkalmaztak. A beteg egyéni rizikófaktorait figyelembe véve kell alkalmazni a profilaktikus módszereket.

Forrás: Sajtóközlemény