Semmelweis Egyetem, II. Sz. Gyermekklinika, Budapest Hudacsek Viktória cikkei

Ma már szükséges, hogy egyes géneket célzottan meg tudjunk változtatni – ebben segítenek a genomszerkesztési technikák. Ezekben vagy egy génszakaszt mozgatunk vagy távolítunk el, vagy pedig célzott mutációt viszünk be a sejtbe. Írásunkban a CRISPR-Cas⁹ genomszerkesztő rendszert részletesen is bemutatjuk. A módszer alapja egy olyan mechanizmus, amelyet baktériumok használnak visszatérő vírusfertőzések kivédésére. Megfelelő módosításoknak hála, ma eukarióta sejtekben célzottan is tudjuk alkalmazni. A módszer három fő lépésből áll: az első a rendszer tervezése és felépítése, a második a transzfekció, vagyis a létrehozott konstrukció bejuttatása a célsejtekbe, és végül az elért hatást funkcionális tesztekkel kell igazolni. A módszer megbízhatósága lehetővé teszi, hogy onkológiai kutatásokban onkogéneket, tumorszuppresszor géneket, transzlokációkat, valamint további molekuláris eltéréseket részletesen is megvizsgáljunk. A jelenleg elérhető CRISPR-Cas⁹ protokollok in vitro és in vivo alkalmazást is lehetővé tesznek. Mindezek alapján a CRISPR-Cas⁹ a jövő onkológiai kutatásainak egyik alapmódszere lehet. Magy Onkol 62:119–127, 2018

Kulcsszavak: mutáció, génbevitel, génvesztés, genomszerkesztés, transzfekció, in vitro modellek