hirdetés

Antitest-gyógyszer konjugátum relapszáló és refrakter mielóma multiplexre

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a relapszáló és refrakter mielóma multiplex kezelésére szolgáló Blenrep (belantamab mafodotin) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 23-án pozitív véleményt fogalmazott meg a relapszáló és refrakter mielóma multiplex kezelésére szolgáló Blenrep (belantamab mafodotin, 100 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz) készítményre (kérelmező: GlaxoSmithKline (Ireland) Limited) A bizottság ajánlása a szer feltételes forgalomba hozatali engedélyének kiadására szól. Ilyet azok a gyógyszerek kapnak, amelyek kielégítetlen gyógyászati igényt látnak el, és közvetlen alkalmazhatóságuk közegészségügyi haszna meghaladja azt a kockázatot, amely a hiányosan rendelkezésre álló vizsgálati adatok jelentenek (a forgalomba hozatali engedély jogosultjának később ebben az esetben is be kell majd nyújtania a szükséges vizsgálati adatokat). A Blenrep olyan mielóma multiplexben szenvedő felnőtt betegeknél alkalmazható, akik már legalább négy korábbi kezelésben részesültek, és akiknél a betegség refrakter volt (hosszú ideig nem reagált) legalább egy proteaszóma-gátlóra, egy immunmodulátor készítményre és egy anti-CD38 monoklonális antitest terápiára, valamint akik betegsége progressziót mutatott a legutóbbi kezelés során. Az Egyesült Államokban az FDA már 2020. augusztus 6-án, gyorsított engedélyezési eljárás keretében (accelerated approval) jóváhagyta a készítményt azonos indikációra. A Blenrep Európában és az USA-ban is megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítést. A mielóma multiplex az összes rákos megbetegedések 1, a hematológiai malignitások 10%-áért felelős.

A hatóanyagról (belantamab mafodotin)

A Blenrep hatóanyaga a belantamab mafodotin (ATC kód: L01XC39) antitest-gyógyszer konjugátum. A belantamab egy humanizált IgG1k monoklonális antitest, melynek célpontja a B-sejt maturációs antigén (BCMA). A hatóanyag konjugátumot képez egy citotoxikus anyaggal (maleimidokaproil-monometil-aurisztatin-F [mcMMAF]), és az antitest-gyógyszer konjugátum a mielómasejtek felszínén megjelenő BCMA-hoz kötődve antitest-dependens citotoxicitást idéz elő. A Blenrep az első antitest-gyógyszer konjugátum, amelyet a mielóma multiplex kezelésére engedélyeztek.

A DREAMM-2 klinikai vizsgálatról

A Blenrep biztonságosságát és hatásosságát a 221 beteg bevonásával végzett fázis II, nyílt elrendezésű DREAMM-2 vizsgálatban értékelték. A két vizsgálati karon a betegek a hatóanyagot (GSK2857916) eltérő dózisban, 2,5 mg/kg illetve 3,4 mg/kg adagban kapták 3 hetente beadott infúzió formájában (ez eleinte még fagyasztott folyadék volt, később egy kisebb betegcsoportnál a liofilizált formát is kipróbálták). A korábban már legalább három különböző kezelésen átesett betegeknél a belantamab mafodotint monoterápiában alkalmazták a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitás jelentkezéséig. A teljes válaszarány (ORR, overall response rate) a 2,5 mg/kg dózis esetén 31% volt, a válasz tartóssága pedig a reszponder betegek 73%-ánál meghaladta a hat hónapot. Igen gyakori mellékhatásként jelentkeztek a szemmel kapcsolatos nemkívánatos események – a betegek 77%-a jelentett valamilyen panaszt. A leggyakrabban keratopátia (76%), a látásélesség romlása (55%), homályos látás (27%) és szemszárazság (19%) fordult elő, illetve szintén gyakori (≥30%) mellékhatás volt még a trombocitopénia előfordulása.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Summary of opinion – Blenrep

First antibody-drug conjugate for multiple myeloma patients with limited treatment options

FDA approves GSK’s BLENREP (belantamab mafodotin-blmf) for the treatment of patients with relapsed or refractory multiple myeloma

FDA Approves Blenrep

FDA Approves Belantamab Mafodotin-blmf to Treat Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

A Study to Investigate the Efficacy and Safety of Two Doses of GSK2857916 in Participants With Multiple Myeloma Who Have Failed Prior Treatment With an Anti-CD38 Antibody

Pivotal DREAMM-2 study demonstrated a clinically meaningful overall response rate with belantamab mafodotin (GSK2857916) for patients with relapsed/refractory multiple myeloma

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.