hirdetés

Új pegilált szomatropin növekedésihormon-hiány kezelésére

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a növekedésihormon-hiány kezelésére szolgáló Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (lonapegszomatropin) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) november 8-11-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a növekedésihormon-hiány kezelésére szolgáló Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (lonapegszomatropin, 3, 3,6, 4,3, 5,2, 6,3, 7,6, 9,1, 11 és 13,3 mg por és oldószer oldatos injekcióhoz) készítményre (kérelmező: Biogen Netherlands B.V.) A teljes indikáció szerint a Lonapegsomatropin Ascendis Pharma olyan növekedési problémákkal küzdő 3-18 év közötti gyermekeknél alkalmazható, akiknél endogén módon elégtelen mennyiségű növekedési hormon képződik. A készítményt csak növekedésihormon-hiányban szenvedő pediátriai betegek diagnózisában és kezelésében jártas szakorvos írhatja fel.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2021. augusztus 26-án engedélyezte a készítmény forgalmazását Skytrofa márkanév alatt (a kérelmező itt is az Ascendis Pharma volt).

 

A hatóanyagról (lonapegszomatropin)

A Lonapegsomatropin Ascendis Pharma hatóanyaga, a lonapegszomatropin (ATC kód még nem került megállapításra) egy hosszú hatástartamú, heti egyszeri adagolású tranziensen pegilált szomatropin, melyet a szervezet bont le szomatropinná, azaz humán növekedési hormonná (hGH, human growth hormone). A készítmény alkalmazása során megfigyelt leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: fejfájás, ízületi fájdalom, másodlagos pajzsmirigy-alulműködés és az injekció beadásának helyén fellépő reakciók.

 

A heiGHt klinikai vizsgálatról

Az Amerikai Egyesült Államokban az FDA a forgalmazási engedélyt a globális, randomizált, nyílt elrendezésű, aktív kontrollos, párhuzamos csoportos fázis III heiGHt klinikai vizsgálat (NCT02781727) eredményei alapján adta ki. Az 52 hetes vizsgálati időszakban 161, korábban nem kezelt gyermeket vizsgáltak, akik veleszületett növekedésihormon-hiányban szenvedtek. A vizsgálat egyik karján napi adagolású komparatív hGH készítménnyel (Genotropin szubkután injekció), míg a másik karon a hetente adott vizsgálati szerrel kezelték a gyerekeket. Az eredmények szerint a Lonapegsomatropin Ascendis Pharma adagolása 0,9 cm-rel nagyobb éves növekedési ütemet okozott a komparátor készítményhez képest (11,2 cm/év a 10,3 cm/év) a kényelmesebb, heti gyakoriságú adagolás mellett.

 

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a novemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 8-11 November 2021

EMA positive opinion: Lonapegsomatropin Ascendis Pharma

FDA Approves SKYTROFA, First Once-Weekly Treatment for Growth Hormone Deficiency in Children

Ascendis Pharma A/S Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd), the First Once-weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency

Skytrofa FDA Approval History

FDA Approves Weekly Therapy for Pediatric Patients with Growth Hormone Deficiency

A Phase 3 Trial of the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon hGH Weekly Versus Daily hGH in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.