hirdetés
hirdetés

Újabb mielodiszpláziás szindróma elleni szer

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mielodiszpláziás szindrómák kezelésére szolgáló Azacitidine Celgene (azacitidin) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) június 27-én pozitív véleményt fogalmazott meg a mielodiszpláziás szindrómák, krónikus mielomonocitás leukémia és akut mieloid leukémia kezelésére szolgáló Azacitidine Celgene (hatóanyag: azacitidin, gyógyszerforma: 25 mg/ml infúziós oldathoz való por) készítményre (kérelmező: Celgene Europe BV). A gyógyszert a CHMP ún. beleegyező nyilatkozatra vonatkozó kérelem (informed consent) alapján adta ki, ilyen esetben a kérelem egy már engedélyezett készítményre (Vidaza, azacitidin) hivatkozik, és a referenciakészítmény forgalomba hozatali engedélyének tulajdonosa (jelen esetben a Celgene) beleegyezett a törzskönyvi dokumentáció felhasználásába az engedélyezési folyamat során. A Vidaza az Európai Unióban 2009, az Egyesült Államokban pedig 2004 óta engedélyezett. Az Azacitidine Celgene teljes indikációja szerint a gyógyszer a következő betegségek esetén olyan felnőtt betegek kezelésére javallott, akik nem alkalmasak haemopoeticus őssejt-transzplantációra (HSCT):

  • a Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (International Prognostic Scoring System, IPSS) szerinti közepes-2 és nagy kockázatú mielodiszpláziás szindróma (MDS),
  • krónikus mielomonocitás leukaemia (CMML) 10-29% csontvelő blaszt sejttel, mieloproliferatív betegség nélkül,
  • az Egészségügyi Világszervezet (WHO) osztályozása szerinti akut myeloid leukaemia (AML) 20-30% blaszttal és több sejtvonalat érintő diszpláziával,
  • a WHO osztályozása szerinti, 30%-ot meghaladó csontvelői blasztsejt aránnyal járó AML.

 A hatóanyagról (azacitidin)

Az Azacitidine Celgene hatóanyaga, az azacitidin (ATC kód: L01BC07) daganatellenes hatását feltételezhetően többféle módon fejti ki, beleértve a csontvelő kóros haemopoeticus sejtjeire gyakorolt citotoxikus hatást és a DNS hipometilációt. Az azacitidin citotoxikus hatásait többféle mechanizmus okozhatja: gátolja a DNS-, RNS- és proteinszintézist, az RNS-be és DNS-be történő beépülést és a DNS károsító reakcióutak aktiválását. A nem proliferáló sejtek viszonylag érzéketlenek az azacitidinre. Az azacitidin beépülése a DNS-be a DNS-metiltranszferázok inaktiválását eredményezi, ami a DNS hipometilációjához vezet. A normális sejtciklus szabályozásában, a differenciálódásban és a sejthalált előidéző reakcióutakban szerepet játszó, hibásan metilált gének DNS hipometilációja gén re-expressziót, és a rákos sejtekben a rák ellen védő mechanizmusok helyreállását eredményezheti. A DNS hipometiláció citotoxicitással szembeni, valamint az azacitidin egyéb hatásainak relatív jelentőségét a klinikai kimenetel szempontjából még nem határozták meg. A klinikai vizsgálatok során az azacitidin alkalmazásával kapcsolatosan tapasztalt leggyakrabban előforduló mellékhatások a következők voltak: thrombocitopénia, neutropénia, leukopénia, hányinger, hányás és az injekció beadási helye körül jelentkező reakciók.

 Piaci vonatkozások – felvásárlás küszöbén a Celgene

A Celgene júniusban 150 millió dollárt fizetett azért, hogy kilépjen a kínai BeiGene-nel két éve kötött együttműködési szerződésből, melynek keretében a partnerként vett részt a kínai biotechnológiai cég egyik immuno-onkológiai gyógyszerének fejlesztésében és piaci bevezetésében. A Celgene híres arról, hogy gyakran működik együtt relatíve kisebb méretű biotechnológiai vállalatokkal, ám Wall Streethez közeli elemzők szerint mindez hamarosan megváltozhat, mert a Bristol-Myers Squibb (BSK) a Celgene felvásárlását tervezi. Június elején a Celgene nem csak a BeiGene-nel, hanem a Mereo BioPharmával is megszakított egy hasonló együttműködést. A BSK és a Celgene közötti, 2019 végére-2020 elejére várt óriáscég-egyesülés („mega-merger”) több tucat olyan kisebb cégre komoly hatással lehet, akik partneri kapcsolatban állnak valamelyikükkel, már csak azért is, mert ha a BSK-nak vannak a Celgene-partnercégek által fejlesztett hatóanyagokhoz hasonló készítményei, a fejlesztési fázisban levő szerek sorsa bizonytalanná válik. Így fordulhatott elő, hogy amikor januárban nyilvánosságra hozták a tervezett BSK-Celgene egyesülést, a kínai BeiGene részvényei azonnal 15%-ot zuhantak.

 Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júniusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

CHMP Summary of positive opinion – Azacitidine Celgene (EMA)

Informed Consent Application for Azacitidine Celgene Received a Positive Opinion from the EMA

Celgene dips out of deals ahead of mega-merger (BioPharma Dive)

Bristol-Myers Squibb Provides Update on Pending Merger with Celgene (Bristol-Myers Squibb)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.