Actemra szisztémás szklerózisban

A szisztémás szklerózis (SSc) egy jelentős funkciókárosodást okozó autoimmun betegség, mely a bőr megvastagodásával és hegesedésével, légzési diszfunkcióval, valamint a belső szervek potenciálisan fatális károsodásával jár. A nemrégiben megjelent vizsgálat volt az első olyan placebokontrollos fázis II vizsgálat, melyben Actemrát alkalmaztak a SSc kezelésében.

A SSc halálozási aránya a legnagyobb a reumás betegségek közül: a diagnózis felállítása után 5 évvel a kumulatív túlélés 75 százalékos. Jelenleg nincs elfogadott szer a SSc terápiájára.

A véletlen besorolásos, kettős vak, placebokontrollos fázis II vizsgálatban 87 beteg vett részt Kanadából, Franciaországból, Németországból, az Egyesült Királyságból és az Egyesült Államokból. A betegek randomizációt követően hetente 162 mg szubkután tocilizumabot (n = 44) vagy placebót (n = 43) kaptak 48 héten keresztül. Ezt egy nyílt jelölésű vizsgálati periódus követte, melyben hetente adták a tocilizumabot újabb 48 héten keresztül. A vizsgálatban nem érték el az elsődleges végpontot, azaz a bőrpontszám (mRSS) kiindulási végponthoz mért átlagos változását a 24. hétre.

 „Ez a vizsgálat megerősíti, hogy az Actemra fontos szerepet játszhat a progresszív szisztémás szklerózis kezelésében – mondja a vizsgálatot vezető dr. Dinesh Khanna, a University of Michigan Scleroderma Programjának vezetője, a belgyógyászati klinikai reumatológiai osztályának igazgatója. – Negyvennyolc hetes kezelést követően az Actemrával kezelt betegeknél nagyobb mértékben csökkent a bőr szklerózisa, mint a placebocsoportban, emellett légzésfunkciós értékek is kisebb mértékben rosszabbodtak. Ezek az eredmények − azzal a ténnyel együtt, hogy jelenleg nem áll rendelkezésre engedélyezett betegségmódosító szer a szisztémás szklerózis terápiájára − ismét megerősítik, hogy az Actemra ígéretes szer a a SSc kezelésében, hatékonyságát érdemes tovább vizsgálni. Jelenleg folyik a betegtoborzás egy nemzetközi fázis III vizsgálatba.”

A vizsgálat további eredményei:

• A vizsgálók a mRSS (bőrpontszám) klinikailag jelentős javulását észlelték a 48 hét során az Actemrával kezelt csoportban, a placebocsoporttal összehasonlítva.
• A 48 hetes kezelés során a biztonságossági profil megegyezett a SSc kapcsán általánosan észlelt szövődményekkel.
• A tocilizumabbal kezelt betegek légzésfunkciója kisebb mértékben romlott, mint a kontroll betegeké.

„Az Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszerfelügyeleti hatósága (FDA) az áttörést jelentő terápiákat megillető minősítést adott a SSc kezelésében alkalmazott Actemrának. Azt reméljük, hogy a fázis III vizsgálatok is megerősítik, hogy Actemra enyhíti a SSc bőrtüneteit és hozzájárul a tüdőfunkció megőrzéséhez” – emelte ki dr. Jeffrey Siegel, a Genentech immunológiai igazgatója.