Graft-versus-host terápia engedélyének elutasítása
Az EMA javasolta a Rezurock (belumosudil) forgalomba hozatali engedélyének elutasítását a 12 éves vagy annál idősebb, krónikus graft-versus-host betegségben (cGvHD) szenvedő betegek kezelésére, akiknél más kezelések kipróbálása után végzett őssejt-átültetést.
A forgalomba hozatali engedélyt kérelmező Sanofi Winthrop Industrie vállalatnak 15 napja van arra, hogy kérje a vélemény újbóli vizsgálatát.
„Továbbra is szorosan együttműködünk az Európai Gyógyszerügynökséggel annak érdekében, hogy ez a kezelés elérhetővé váljon az EU-ban várakozó betegek számára” – nyilatkozta Olivier Charmeil, a Sanofi általános gyógyszerekért felelős ügyvezető alelnöke egy sajtóközleményben.
A cGvHD egy olyan szövődmény, amely akkor alakul ki, amikor a transzplantált szövetekből származó immunsejtek a recipiens testét idegenként ismerik fel, és megtámadják annak sejtjeit. A tünetek között szerepelnek bőrkiütések, hányinger és hányás, hasi görcsök, hasmenés és sárgaság. A cGvHD teljes túlélési aránya 42%. A progresszív lefolyású esetekben azonban a túlélési arány 10%. Becslések szerint Európában körülbelül 41 000 embert érint ez a betegség.
A Rezurock hatóanyaga a belumosudil. Hatását úgy fejti ki, hogy blokkolja a Rho-asszociált protein kináz 2 (ROCK2) nevű enzimet, amely részt vesz a szervkárosodáshoz vezető gyulladásban. Ennek az enzimnek a blokkolása a szervezet szerveit hivatott megvédeni a donorsejtek támadásától.
Az EMA véleménye a Sanofi Winthrop által bemutatott, 156 cGvHD-ben szenvedő beteget bevonó fő tanulmány áttekintése után született. Az ügynökség írásában kifejtette, hogy a tanulmány nem hasonlította össze a Rezurockot más kezelésekkel, és hogy a betegek a gyógyszer mellett más kezeléseket is kaphattak, ami megnehezítette a gyógyszer valódi hatékonyságának számszerűsítését.
Az EMA hozzátette, hogy a gyógyszert első kezelésként kapó cGvHD-ben szenvedő betegek vizsgálata nem mutatott klinikai előnyt.
Az európai szabályozó hatóság fontolóra vette volna a Rezurock feltételes forgalomba hozatali engedélyének megadását, mivel sürgősen szükség volt új kezelésekre, de a vállalat nem tudott rövid időn belül több adatot szolgáltatni. Mivel a Sanofi várhatóan 2030 áprilisáig nem fog tudni további adatokat szolgáltatni a gyógyszer hatékonyságáról, az EMA a kezelés engedélyezésének elutasítása mellett döntött.
A gyógyszert 2019. október 17-én az EMA „ritka betegségek gyógyszereként” minősítette. 20 országban, többek között az Egyesült Államokban, az Egyesült Királyságban és Kanadában engedélyezték cGvHD kezelésére.
Forrás: EMA
