SMA-val élni

Az SMA Europe és a Biogen a Charles River Associates cég White Paper típusú felmérést és ajánlást készített (Assessing the policy and access environment across European countries for SMA patients címmel) az  európai SMA betegek sorsával kapcsolatban és kiadta  a hozzá tartozó, az SMA betegekkel kapcsolatos döntések és elérhető kezelési lehetőségekről szóló (SMA Policy & Access Tracker) dokumentumot. Tette mindezt abból a célból, hogy képet kapjunk a gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedők helyzetéről, arról, hogy az egyes országokban milyen a diagnosztikához és terápiához való hozzáférésük. További céljuk, hogy szakpolitikai ajánlásokat fogalmazzanak meg az SMA-val élő emberek egészségügyi ellátáshoz való hozzáférésének javítására a felmérésben részt vevő 23 európai országban.

Az SMA és a neuromuszkuláris ritka betegségek iránt érdeklődő nemzeti és uniós partnerek részére, az SMA európai ellátásával kapcsolatos kérdések elemzésére megrendezett platformon, az SMA Europe és a Biogen interaktív, virtuális kerekasztalbeszélgetésén ismertették a közös munkát valamint az SMA-val élő emberek előtt álló mindennapi kihívásokat. Hangsúlyozták, hogy politikai szinten nemzeti stratégiát javasolt kidolgozni a ritka/genetikai betegséggel élők ellátására, a betegszervezetek érdekképviseleti tevékenységének erősítésére. Az egészségügyi rendszernek fel kell készülnie a betegek ellátására, epidemiológiai becsléseket kell készíteni, nemzeti SMA betegregisztert kell felállítani, és biztosítani kell a betegek ellátásához és gondozásához szükséges infrastruktúrát is. Szükséges az egyértelmű diagnosztikus útvonalak kijelölése és speciális egészségügyi technológiai értékelések (HTA) kellenek az egészségbiztosítókhoz benyújtott, a diagnosztika és a kezelés finanszírozására irányuló kérelmek alátámasztására. A betegek gyógyítására és ellátására pedig kezelési és gondozási irányelveket kell kidolgozni.

Stelios Kympouropoulos, az Európai Parlament tagja elmondta, hogy “bár a legtöbb európai SMA-val élő ember nem fér hozzá a kezeléshez, az újabb, elérhető terápiák sok kezelt beteg számára akár az önálló életet és a felsőfokú tanulmányok elvégzését is lehetővé teszik. Nem szabad hagyni, hogy a pandemia hátráltassa a betegek terápiához való hozzáférését, hisz minden nap késlekedés a betegek életminőségének romlását eredményezi. Az SMA esetén fokozottan igaz, hogy minél előbb elkezdjük a kezelést, annál jobb életminőséget biztosíthatunk betegeink számára”.

Dr. Nicole Gusset, az SMA Europe ernyőszervezet elnöke, maga is egy SMA-s gyermek édesanyja, arról beszélt, hogy a terápiához való hozzáférés országonkénti különbségei sokszor arra késztetik a szülőket, hogy hazájukat hátrahagyva más országban próbáljanak gyógyírt keresni SMA-s gyermekük számára.

Steven Kelly, a Life Sciences, Charles River Associates elnökhelyettese hangsúlyozta, hogy az SMA Europe széleskörű együttműködést keres és igyekszik kialakítani az ellátás valamennyi résztvevőjével (finanszírozó, döntéshozó, egyészségügy, betegszervezetek, érintettek) az európai egyenlőtlenség felszámolására, arra, hogy adatokra alapozott finanszírozás révén az érintettek hozzáférhessenek állapotukat stabilizáló és sokszor életüket megmentő terápiához és gondozáshoz. De nem elegendő, hogy egy országban létezik finanszírozott kezelés, az is nagyon fontos, hogy a diagnózistól a terápiáig eltelt – jelenleg számos helyen meglehetősen hosszú idő - lerövidüljön. A hosszú várakozás során ugyanis sokan elveszíthetik mozgáskészségük egy részét. Különösen a felnőttkort megért betegek számára nehéz az innovatív terápiákhoz való hozzáférés, pl. Dániában a 6 éves kor felettiek már nem jutnak gyógyszerhez, de Németországban minden jóvahagyott kezelést támogatnak, és Lengyelországban is sikereket értek el, a sok tárgyalás és a klinikusok aktív közreműködése révén.

A rendezvény során megismerhettük, hogy a 23 európai országban milyen az SMA-val élő emberek számára a fennálló szakpolitikai és hozzáférési környezet, melyek az SMA ellátásban alkalmazott legjobb gyakorlatok és hiányosságok, valamint képet kaphattunk arról, hogyan lehet ezeket egyértelmű szakpolitikai intézkedésekkel kezelni.

Az SMA betegek ellátásának különbségeit részletesen ismertető weboldal mindenki számára hozzáférhető: https://smatracker.eu/