Új készítmény örökletes piruvát-kináz hiány kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az örökletes piruvát-kináz hiány kezelésére szolgáló Pyrukynd (mitapivat) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) szeptember 12-15-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg felnőtt betegek örökletes piruvát-kináz hiányának kezelésére szolgáló Pyrukynd (mitapivat, 5 mg + 20 mg, 5 mg, 20 mg, 20 mg + 50 mg és 50 mg filmbevonatú tabletta) készítményre (kérelmező: Agios Netherlands B.V.) A Pyrukynd az első betegségmódosító terápia a súlyos hemolitikus anémiát okozó ritka örökletes betegség kezelésében.
Az Egyesült Államokban az FDA már 2022. február 17-én engedélyezte a készítményt azonos márkanéven, a kérelmező itt a Cambridge (Massachusetts) székhelyű Agios Pharmaceuticals Inc volt.
A piruvát-kináz hiányról (PK-hiány) részletesebben
A glikolízis enzimjei közül szinte mindegyiknek leírták már kóros működését, azonban mutációjuk előfordulása meglehetősen ritka. A glikolízis leggyakoribb enzimdefektusa a piruvát kináz enzim hiánya, mely elsősorban a vörösvértesteket érinti és élethosszig tartó krónikus hemolitikus anémiát okoz, mivel a betegség a vörösvérsejtek gyors pusztulását eredményezi. Megfigyelték, hogy a 2,3-biszfoszfoglicerát koncentrációja megemelkedik, míg az ATP koncentrációja csökken a betegek vörösvértestjeiben. A betegség súlyos szövődményekkel jár, beleértve az epekövek kialakulását, a pulmonális hipertóniát, az extramedulláris vérképződést, a csontritkulást, a vas akkumulációját és annak következményeit, amelyek a vérszegénység mértékétől vagy a transzfúziós terheléstől függetlenül jelentkezhetnek. A PK-hiány életminőségi problémákat is okozhat, beleértve a munka és az iskolai tevékenységek, a szociális élet és az érzelmi egészség terén jelentkező kihívásokat. A PK-hiány jelenlegi kezelési stratégiái, beleértve a vörösvérsejt-transzfúziót és a lépeltávolítást, egyaránt járnak rövid és hosszú távú kockázatokkal.
A hatóanyagról (mitapivat)
A Pyrukynd hatóanyaga, a mitapivat (ATC kód: B06AX04) egy piruvát-kináz aktivátor, mely a hibás enzimhez kötődve stabilizálja térszerkezetét, így segít funkciójának javításában, ami az örökletes betegség tüneteinek enyhítését eredményezi.
Klinikai vizsgálatok
Az EMA CHMP a Pyrukynd engedélyezés során az ACTIVATE és az ACTIVATE-T klinikai vizsgálatok eredményeire támaszkodott. A betegség ritkasága miatt a vizsgálatokat 27, illetve 80 beteg bevonásával végezték. Az adatok szerint a mitapivattal (AG-348) végzett kezelés a 16 hetes első, majd 24 hetes második vizsgálati időszak során jelentősen, több mint 33%-kal csökkentette a vértranszfúzió szükségességét, és szignifikáns módon, legalább 1,5 g/dl mértékben növelte a hemoglobin koncentrációját.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a szeptemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
EMA CHMP positive opinion for Pyrukynd
A szénhidrát-anyagcsere zavarai (SOTE, Buday László)
