Az új  génterápiás beavatkozás betegség hátterében álló progranulin-hiányt pótolja-egyelőre állati modellekben és sejtkultúrákban.

A NeuroEM Therapeutics Inc. (Phoenix, Arizona, USA) az Alzheimer-kór ke­zelésében elért igen kedvező eredmé­nyekről számolt be a Frontiers in Aging Neuroscience 2022. májusi kiadásában, melyeket vizsgálati fázisban levő orvosi eszközükkel, a TEMT technológiát alkal­mazó MemorEM^TMkészülékkel értek el. Cikkünkben egyrészt magát az FDA által eddig egyedüliként „áttörést jelentő esz­köz” (breakthrough device) minősítést ka­pott MemorEM^TMkészüléket mutatjuk be, de először lássuk az elméleti hátteret és az eszköz kifejlesztéséhez vezető utat.

Állatkísérletekben már egyetlen dózist követően is igen jó eredményeket mutatott a CureVac új vakcinája, a svájci Memo Therapeutics pedig a COVID-19-fertőzésből felgyógyult betegekből gyűjtött antitestek továbbfejlesztésén dolgozik.

A Cognito Therapeutics neurostimulációs elven alapuló készülékét áttörést jelentő eszköz minősítéssel látta el az FDA.

Korunkban a leggyakoribb rosszindulatú endokrin tumor a pajzsmirigyrák, mely sokáig észrevétlen maradhat. Terápia eddig rendszerint sebészeti beavatkozásból és jód radioizotóp terápiából, terápiarefrakter esetekben két tirozin-kináz-gátló alkalmazásából állt. A pajzsmirigyrákok genetikailag korlátozott számú mu­tációra vezethetők vissza, többek között a tropomiozinreceptor-kinázokat kódoló NTRK gének átrendeződésére. Ilyen betegpopulációban ígére­tesnek tűnik egy új generációs tirozin-kináz-inhibitor gyógyszercsalád.

Egy vizsgálat alatt álló tau-gátló, hidrometiltionin a frontotemporális demencia viselkedési variánsában a betegek felében csökkentette a klinikai leromlást és az agyi atrófiát.

A visszatérő epilepsziás rohamok fő kockázati tényezői a két spontán görcsroham között eltelő >24 órás időköz, epileptiform eltérések az EEG-n, kóros agyi képalkotási eltérés, éjszakai görcsrohamok vagy epilepsziás tünetegyüttes. Gyermekkorban kulcsfaktor a kóros EEG, az epilepsziás tünetegyüttes, a súlyos koponyasérülés és a központi idegrendszeri bé­nulás. Az antiepileptikumok befolyásolhatják a kognitív teljesítményt és a viselkedést. Elhagyásuk 2–5 éves rohammentesség után megfontolha­tó. Ha a görcsrohamok nem kontrollálhatók velük, szóba jöhet a görcsro­ham gócának kimetszése, ketogén diéta, a n. vagus ingerlése vagy agyi neurostimulátor beültetése.

A sclerosis multiplex (SM) a központi idegrendszer krónikus, immunmediált gyulladásos megbetegedése, ami jellemzően fiatal felnőtteket érint. Nőkben gyakoribb, a férfi/nő arány kb. 1:3-hoz. A betegség etiológiája még mindig nem teljesen ismert: feltételezhetően genetikai, környezeti és további tényezők összhatása váltja ki a mielin- és axonkárosodást okozó autoimmun folyamatokat. Korábban a betegség négy kórformáját különítették el: relapszáló-remittáló (RRSM), szekunder progresszív (SPSM), primer progresszív (PPSM) és relapszáló-progresszív (RPSM) kórforma, ám mostanában, ezt felülvizsgálva, az RPSM kórformát a PPSM egy vállfajának tekintik.

Az egyedfejlődés során kialakult ideghálózatok kb. 300 milliárd idegsejtje kémiai ingerületátvivő anyagok és elektromos impulzusok segítségével létesít kapcsolatot, „beszélget” egymással. Sérülékeny, számtalan külső hatásnak kitett hálózat ez. Az emberi magatartást, viselkedést nagymérték­ben befolyásolhatják különféle gyógyszerek, élvezeti szerek, a környezetet és az élelmiszereket szennyező anyagok, ipari mérgek. Toxikológiai cikk­sorozatunk első része a perifériás és a központi idegrendszert érő toxikus hatások formáit és pato-biokémiai mechanizmusait tekinti át.

Érvek mellette
A 2-es típusú cukorbetegség kezelésé­ben nyilvánvaló paradigmaváltás követ­kezett be: korai kórismézés, kezdő ke­zelésként életmódváltás és metformin, a jó anyagcsere-beállítás időtartamára korlátozódó orális terápia, majd késle­kedés nélkül megkezdett korai inzulinkezelés. Az erek károsodása már a 2-es típusú cukorbetegség bizonyított meg­jelenése előtt, a prediabétesznek (csök­kent glükóztoleranciának) nevezett sza­kaszban kialakul. Fontos tehát a terápia optimális tervezése.