Az első, bőrbetegségek kezelésére szánt CAR-T-sejt-készítmény jóváhagyása az év folyamán várható.

A VERVE‑102 egyetlen infúzió formájában adható: kikapcsolja a májban a PCSK9 fehérje termeléséért felelős gént.

Fej-nyaki laphámrák terápiájának kiegészítésére kezdték meg amerikai kutatók egy génszerkesztett, bab alapú rágógumi fejlesztését.

A CRISPR/Cas12a eljárással végzett génszerkesztés a betegek döntő többségénél sikeresnek bizonyult a RUBY klinikai vizsgálatban.

Egy új terápiával azonban a vírus álcája lerántható, és fokozható az immunsejtek vírusellenes aktivitása.

Az NFR2 gén CRISPR-technológiával történő kiiktatása ismét érzékennyé teheti a tumorokat a karboplatin és paklitaxel kezelésekre.

A génterápiák fejlődése az elmúlt két évtizedben példátlan ütemű volt: a génpótló kezelésektől a precíziós génszerkesztési technológiákig mára valós klinikai lehetőségekké váltak azok az eljárások, amelyek korábban csupán elméleti ígéretként léteztek. A forgalomban lévő in vivo és ex vivo terápiák köre folyamatosan bővül, miközben a CRISPR-alapú beavatkozások új korszakot nyitnak a ritka betegségek célzott kezelésében. Jelen összefog­laló áttekinti, hol tart ma a génszerkesztés klinikai alkalmazása, és milyen technológiai, biztonsági és etikai kihívások határozzák meg a jövő irányát.

A TMEM167A gén mutációi felelősek a hat hónapos életkor előtt megjelenő, örökletes eredetű cukorbetegség kialakulásáért.

Egy enzim blokkolásával közvetlenül támadható válhat a KRAS onkogén egyik mutációja a G12V.

Az ACTA2 gén egyetlen bázispárjának kicserélésével válik gyógyíthatóvá a súlyos MSDMS.