Transzfúziódependens, alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindró­mában (MDS) az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) hatékonysága korlá­tozott. Korábban a COMMANDS vizsgálat igazolta, hogy a luspatercepttel nagyobb arányban lehet elérni legalább 12 hetes transzfúziómentességet ebben a betegcsoportban, mint az epoetin alfával. A vizsgálat hosszabb távú elemzése alátámasztotta, hogy a terápiás válasz tartós és a vizsgált alcsoportokban is fennáll, így transzfúziódependens, ESA-naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-ben a luspatercept lehet a választandó kezelés.

A krónikus mieloid leukémia kezelésében használt tirozin-kináz-gátlók a magas vérnyomás mellett érelmeszesedéses artériás betegségeket is okozhatnak.

A krónikus mieloid leukémia (CML) a vért és a csontvelőt is érintő malignus he­matológiai betegség. A kórkép lényege, hogy a csontvelő túlzott mennyiség­ben termel fehérvérsejteket, úgynevezett granulocitákat. Ezek a – blasztoknak is nevezett – sejtek a csontvelőt fokozatosan elfoglalva akadályozzák a vér­sejtek képződését. Ezen túlmenően a blasztok a csontvelőből a keringésbe kerülnek és azzal a szervezet legtávolabbi pontjaira is eljuthatnak.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mieloid leukémia kezelésére szolgáló Scemblix (asciminib) készítményt.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2021-es teljes év forgalmi adatain alapul, melyet a korábbi évekhez képest COVID-19 járvány alaposan felforgatott.

A mastocytosis ritka megbetegedés. A 2016-os WHO-klasszifikáció a mieloproliferatív neoplasmák között, külön entitásként azonosítja. A be­tegség kialakulása többnyire a c-kit (D816V) mutációhoz köthető. Van bőrre lokalizált és szisztémás forma. A kóros hízósejtek szervinfiltrációt, illetve spontán aktiválódásuk a masztocitaaktivációs tüneteket eredményezhetik.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a leukémia és gasztrointesztinális sztromális tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Imatinib Koanaa (imatinib) orálisan alkalmazható oldat formájú készítményt.

A polycythaemia vera (PV) a három őssejt eredetű mieloid malignus be­tegség egyike. Jellemzője az erythrocytosis, melyet leukocytosis és thrombocytosis is kísérhet. Artériás és vénás vérrögök képződhetnek, a kórkép leukaemiába vagy myelofibrosisba mehet át. A Janus-kináz-2 genetikai mutációja majdnem mindig kimutatható. 

Mielofibrózis indikációban a fázis III PERSIST-2 vizsgálat eredményei alapján az FDA elsőbbségi felülvizsgálat keretében fogja vizsgálni a gyógyszerjelölti státuszba vett pacritinib hatóanyagot.

Egy ritka hematológiai betegség, a mielofibrózis kórképéről és terápiás lehetőségeiről szervezett sajtótájékoztatót a Bristol Myers Squibb biotechnológiai gyógyszercég június elsején Prof. Dr. Borbényi Zita és Dr. Bátai Árpád közreműködésével.