Leukémia és GIST kezelésére alkalmas imatinib oldat

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 19-22-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a leukémia és gasztrointesztinális sztromális tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Imatinib Koanaa (imatinib, 80 mg/ml orális oldat) készítményre (kérelmező: KOANAA Healthcare GmbH). A teljes indikáció szerint az Imatinib Koanaa az alábbi indikációkban alkalmazható:

• olyan felnőtt és gyermek betegeknél, akiknél a Philadelphia-kromoszóma (bcr-abl) pozitív (Ph+) krónikus mieloid leukémiát (CML) újonnan diagnosztizáltak, és akiknél a csontvelő-átültetés nem fontolható meg első vonalbeli kezelésként.
• olyan felnőtt és gyermek betegeknél, akik Ph+ CML-ben szenvednek, és az interferon-alfa terápia sikertelensége után krónikus vagy akcelerált fázis, vagy blasztkrízis lép fel.
• olyan felnőtt és gyermek betegeknél, akiknél az újonnan diagnosztizált Philadelphia-kromoszóma pozitív akut limfoblasztos leukémiát (Ph+ ALL) integrált kemoterápiával kezelik.
• monoterápiában felnőtt betegeknél relapszáló vagy refrakter Ph+ ALL kezelésére.
• felnőtt betegeknél olyan mielodiszpláziás/mieloproliferatív betegségek (MDS/MPD) kezelésére, amelyekhez a vérlemezke-eredetű növekedési faktor receptor (PDGFR) génátrendeződései társulnak.
• felnőtt betegeknél FIP1L1-PDGFRα átrendeződéssel asszociált előrehaladott hipereozinofil szindróma (HES) és/vagy krónikus eozinofil leukémia (CEL) kezelésére.
• Kit (CD 117) pozitív, nem operálható és/vagy metasztatikus rosszindulatú gasztrointesztinális sztromális tumorban (GIST) szenvedő felnőtt betegek kezelése.
• olyan felnőtt betegek adjuváns kezelésére, akiknél a Kit (CD117)-pozitív GIST reszekcióját követően jelentős a visszaesés kockázata. Azok a betegek, akiknél a kiújulás kockázata alacsony vagy nagyon alacsony, nem részesülhetnek adjuváns kezelésben.
• a nem reszekálható dermatofibrosarcoma protuberans (DFSP) felnőtt betegek és a recidiváló és/vagy metasztatikus DFSP-ben szenvedő, műtétre nem alkalmas felnőtt betegek kezelésére.

A készítményt kizárólag hematológiai malignitások és malignus szarkómák kezelésében jártas szakorvosok írhatják fel.

Az Egyesült Államokban az imatinib hatóanyagot tartalmazó Gleevec (tabletta) már 2001 óta forgalmazható, azóta az FDA az engedélyokiratot több indikációval, illetve pediátriai alkalmazási lehetőséggel bővítette. Európában szintén 2001-ben kapott engedélyt a készítmény Glivec néven (kemény kapszula). Az Imatinib Koanaa újdonságát az orálisan alkalmazható oldat formula jelenti.

A hatóanyagról (imatinib)

Az Imatinib Koanaa hatóanyaga, az imatinib (ATC kód: L01XE01) egy kis molekulájú protein-tirozinkináz inhibitor, ami hatékonyan gátolja a Bcr-Abl tirozinkináz (TK), valamint több TK-receptor aktivitását: a Kit-et, az őssejt faktor (SCF) receptorát, amit a c-Kit protoonkogén kódol, a diszkoidin domén receptorokat (DDR1 és DDR2), a kolónia stimuláló faktor receptort (CSF-1R) és a trombocita-eredetű növekedési faktor receptor-alfát és -bétát (PDGFR-alfa és PDGFR-béta). Az imatinib gátolni tudja még az ezeknek a receptor-kinázoknak az aktiválódása által mediált celluláris eseményeket. A klinikai vizsgálatok során az imatinib hatékonyan gátolta a Bcr-Abl tirozinkinázt, így a Bcr-Abl pozitív sejtvonalak és a Philadelphia kromoszóma pozitív CML és akut limfoblasztos leukémiás (ALL) betegekből frissen izolált leukémiás sejtek proliferációját szelektíven gátolta, és azokban apoptózist indukált.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 19-22 July 2021

CHMP summary of positive opinion for Imatinib Koanaa