Új készítmény mieloid leukémia kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mieloid leukémia kezelésére szolgáló Scemblix (asciminib) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) június 20-23-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a krónikus fázisú Philadelphia-kromoszóma-pozitív krónikus mieloid leukémia (Ph+ CML-CP) kezelésére szolgáló Scemblix (asciminib, 20 és 40 mg-os filmbevonatú tabletta) készítményre (kérelmező: Novartis Europharm Limited). A teljes indikáció szerint a Scemblix a korábban két vagy több tirozinkináz-gátlóval kezelt, Philadelphia-kromoszóma-pozitív krónikus mieloid leukémiában szenvedő, krónikus fázisban lévő felnőtt betegek (Ph+ CML-CP) kezelésére javallott.
A készítményt az Egyesült Államokban az FDA gyorsított engedélyezési eljárás (accelerated approval) keretében már 2021. október 29-én engedélyezte azonos márkanéven, a kérelmező itt is a Novartis volt.
A hatóanyagról (asciminib)
A Scemblix hatóanyaga, az asciminib egy antineoplasztikus hatású úgynevezett STAMP gátló (ATC kód: L01EA), mely hatásmechanizmusát a BCR/ABL1 kináz aktivitásának gátlásával fejti ki. A 9. kromoszómán található BCR/ABL gén krónikus mieloid leukémia esetén a 22-es kromoszómára helyeződik át, és rendellenes formában kezd termelődni a tirozin-kináz enzim. Az asciminib az első olyan hatóanyag, amely hatását az ABL myrisztoil zsebéhez kötődve fejti ki, ami azon betegek esetében igen fontos, akiknél a jelenleg rendelkezésre álló tirozin-kináz gátló (TKI) terápiákra rezisztencia és/vagy intolerancia alakul ki. A hatóanyag jelenlegi engedélye két korábbi TKI-terápiát követő alkalmazásra szól, de a Novartis a fázis III ASC4FIRST klinikai vizsgálatban (NCT04971226) már az első vonalbeli felhasználás lehetőségét is kutatja. Ebben a vizsgálatban jelenleg még a betegek bevonása zajlik, és az asciminib első vonalbeli alkalmazását több más TKI hatóanyaggal fogják összehasonlítani (imatinib, nilotinib, bozutinib és dazatinib).
Klinikai vizsgálatok
Az FDA a Scemblix forgalomba hozatali engedélyét a 233 beteg bevonásával végzett fázis III ASCEMBL (NCT03106779) klinikai vizsgálat eredményei alapján adta meg. Ebben a vizsgálatban az asciminib naponta kétszeri, 40 mg-os adagokban történő, 24 héten át tartó adagolásával kétszer magasabb molekuláris válasz arányt (MMR, major molecular response rate) értek el, mint a betegség kezelésére engedéllyel rendelkező bozutinib használata esetén, ráadásul a grade 3 súlyosságú nemkívánatos mellkékhatások aránya is kedvezőbb volt a komparátor készítményénél.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júniusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 June 2022
CHMP summary of positive opinion for Scemblix
FDA Approves Scemblix to Treat Ph-Positive CML in Chronic Phase
FDA approves asciminib for Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia
A Study of Oral Asciminib Versus Other TKIs in Adult Patients With Newly Diagnosed Ph+ CML-CP
